健康的大星星|有望今年9月上市！，好消息！这款干细胞疗法获美国FDA压倒性支持
近日 ， Mesoblast公司发布新闻稿宣布 ， 美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以9：1的投票结果 ， 认为现有数据支持同种异体细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）在治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿科患者中的疗效 。
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Ryoncil疗法是一种间充质干细胞疗法 ， 该疗法的主要机制是通过抑制T细胞增殖 ， 和下调促炎细胞因子和干扰素的产生 ， 来调节T细胞介导的炎症反应 。 目前 ， 它的生物制品许可申请已获得美国FDA授予的优先审评资格 ， 最终评审结果将于2020年9月30日之前给出 。 如果获得批准 ， 则意味着该疗法将成为美国第一款获得FDA批准上市的MSCs产品 ， 有望填补美国用于治疗12岁以下儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病的疗法空白 。
在此前已经公开的一项3期试验结果中 ， 患者接受Ryoncil治疗后第28天的客观缓解率（ORR）为69％ ， 与45%历史控制率相比 ， 有统计学意义的显着增加 。 在接受至少一次输注治疗且随访100天的患者中 ， 患者的死亡率为22％ 。 而接受初始类固醇治疗无效的患者第100天死亡率高达70% 。 目前 ， Ryoncil正在被开发用于其它罕见疾病的治疗 ， 该公司还已经启动3期临床试验检验它用于治疗严重COVID-19患者的急性呼吸窘迫综合征的疗效 。
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移植物抗宿主病GVHD
移植物抗宿主病(GVHD)是一种多系统损害的全身性疾病 ， 是造成移植后死亡的重要原因之一 。 主要是由于移植后异体供者移植物中的T淋巴细胞 ， 经受者发动的一系列“细胞因子风暴”刺激 ， 大大增强了其对受者抗原的免疫反应 ， 以受者靶细胞为目标发动细胞毒攻击 ， 其中皮肤、肝及肠道是主要的靶目标 。 移植物抗宿主病可分为急性和慢性两种 ， 慢性者发生率低于急性 。
根据国际血液和骨髓移植研究中心的数据 ， 全球每年约有30,000例用于治疗血液病等疾病的异基因骨髓移植 ， 其中25%的病例发生在儿童人群中 ， 有近50%的异基因骨髓移植患者会发展为aGVHD 。 然而 ， 目前临床上尚无有效方法来治疗移植物抗宿主病 ， 尤其是儿童移植物抗宿主病 。
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基于间充质干细胞的细胞疗法 ， 在干预移植物抗宿主病方面的研究
干细胞是人体内一类具有无限自我更新能力以及多向分化潜能的原始细胞群 。 干细胞具有多向分化、低免疫源性、免疫调节等生物学特性 ， 这使得它成为当代生物医学研究的重点 。 而在全球诸多的干细胞临床实验研究中 ， 间充质干细胞是应用最多的一个 。 目前 ， 间充质干细胞临床治疗研究已经涉及多个系统上百种疾病 ， 其中包含多种血液系统疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、神经系统疾病等 ， 临床应用价值不菲 。
近年来的研究发现 ， 间充质干细胞的免疫调节特性可以为移植物抗宿主病(GVHD)提供新的可能 。 间充质干细胞可以通过抑制淋巴细胞的增殖、抑制抗原呈递细胞分化成熟及功能发挥、抑制CTL形成、增加调节性T细胞比例等多种途径发挥免疫调节作用 ， 从而减轻移植后的免疫排斥反应 ， 从而实现对移植物抗宿主病(GVHD)的有效干预 。
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今年早些时候 ， 我国的国家药品监督管理局药品审评中心公开的信息中 ， 就有一款用于难治性急性移植物抗宿主病的新药获得国家临床默示许可 ， 该款干细胞新药由天津昂赛细胞基因工程有限公司开发 。
小结
【健康的大星星|有望今年9月上市！，好消息！这款干细胞疗法获美国FDA压倒性支持】近年来 ， 随着再生医学以及干细胞技术的不断进步 ， 干细胞尤其是间充质干细胞产品在多种疾病的治疗中展现出的了惊人的潜力 ， 为诸多患者带来了新的希望！干细胞技术这一现代生物科技与再生医学结合的革命性前沿技术 ， 成为了全球众多国家重点发展的新兴科技 ， 具有不可估量的发展前景！
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