健识局|真相其实很简单，国外200块的药国内卖70万？别急着跟风( 二 )
中国自从2016年以来 ， 也通过国家谈判将大批药物纳入医保支付范畴 。 在年度动态调整中 ， 肿瘤药、罕见病用药、儿童药也都是纳入重点 。
可以看到 ， 在2019年医保目录新纳入的70个药品中 ， 就包含了7个罕见病用药——麦格司他胶囊、波生坦片、利奥西呱片、司来帕格片、马昔腾坦片、特立氟胺片 ， 以及注射用重组人凝血因子Ⅶa 。
其中 ， 用于治疗肺动脉高压（PAH）的马昔腾坦片 ， 经医保谈判降价加上报销一大部分 ， 最终 ， 该药从3万元/30片、百分百自付 ， 降到每盒药品仅需自付800多元 。
此次舆论事发后 ， 8月5日 ， 国家医保局信访办一工作人员在接受红星新闻采访时表示 ， 该药物已被纳入医保谈判日程 ， 国家希望和该企业谈判 ， 将药物价格降下来 ， 以满足SMA患者的需要 。
对此 ， 渤健公司在声明中给出了更详细的解释：在中国 ， 由于参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品 ， 而诺西那生钠注射液于2019年2月才在中国获批 ， 因此未能参加2019年国家医保谈判 。
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蛋糕只有那么大
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很多高价进口药虽然在全球范围内收入很高 ， 但在中国往往因为价格过高 ， 难以打开市场 。 因此 ， 降价进医保是这些”天价药“的首选 。
以有”药王“之称的艾伯维公司的修美乐（阿达木单抗）为例 。 该药在全球每年的销售额数一数二 ， 年销近200亿美元 ， 然而 ， 长期以来它在中国市场占有率只有约1% 。
因此 ， 降价进医保成为修美乐打开市场的关键 。 为此 ， 早在谈判之前 ， 该药已经在北京等多地从7600元/支降至3160元/支 ， 降幅达60% ， 在国家医保谈判又再次跳水 ， 最终降到1290元/支 。
至于网上“药监局为什么不管管天价药”的质疑 ， 显然 ， 行内人对此也很无奈 。 2018年 ， 国家卫健委等5部门发布了《第一批罕见病目录》 ， 并表示相关药品审评审批和纳入医保等进程都在加快 。
从国家药监局官方数据看 ， 除此次涉事的诺西那生钠之外 ， 2019年还有7款罕见病用药在中国获批上市 ， 包括：治疗骨巨细胞瘤的地舒单抗、黏多糖贮积症IVA型的依洛硫酸酯酶、治疗多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗、治疗肌萎缩侧索硬化症的依达拉奉、多发性硬化症的芬戈莫德、法布雷病的阿加糖酶β等 。
【健识局|真相其实很简单，国外200块的药国内卖70万？别急着跟风】显然 ， 作为质量监督管理部门 ， 药监局的职责是把控药品质量关卡 ， 负责及时引入好药 ， 让中国患者用上好药 ， 让罕见病患者脱离无药可医的绝境 。
至于价格 ， 则是另一个问题 。 毕竟 ， 医保基金并非凭空而来 ， 它来源于用人单位和个人职工缴纳的医疗保险金 。 在总盘子有限的情况下 ， 纳入哪些药品、定价多少才可接受等等 ， 是有关部门的重要考量 。
考虑到这样的现实 ， 很多药企都有患者援助计划 ， 向患者捐助药物 。 幸运被纳入计划的患者可以免费或低价用药 。
以渤健的这款70万元一支的诺西那生钠注射液为例 ， 2019年5月31日 ， 中国SMA患者援助项目正式启动 ， 援助药物由渤健捐赠 ， 被纳入项目的患者第一年治疗费用相比全自费节省约2/3 ， 之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半 。 截至目前 ， 中国已有80多位SMA患者在该援助项目的帮助下获得了药物治疗 。
也就是说 ， 让患者有药可医 ， 需要政府、企业、患者个人的多方付出和努力 。
今年10月 ， 国家医保局将开展新一轮医保谈判 。 健识局预计 ， 除了这次舆论的主角 ， 前述几种罕见病用药也将在此轮谈判中迎接降价挑战 。
编：逗号
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