干细胞者说|治愈糖尿病的新希望：胰岛细胞微囊化
人生小哲理
科普相当重要
尤其是前沿热点
比如干细胞
正文
如果我们能找到一种技术：既能发挥胰岛细胞分泌作用 ， 又能避开免疫系统的攻击 ， 这无疑会大大提高了I型糖尿病的治愈可能 。 那么 ， 胰岛细胞微囊化可以吗？
【干细胞者说|治愈糖尿病的新希望：胰岛细胞微囊化】编辑：陈圆圆郑天慧
来源：医学参考报
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在1型糖尿病（Type1DiabetesMellitus ， T1DM）中 ， 胰岛β细胞遭到机体免疫系统破坏 ， 部分或完全失去了分泌胰岛素的功能 ， 造成体内胰岛素绝对缺乏 ， 引起了血糖水平持续升高 ， 于是糖尿病出现了 。
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图1.1型糖尿病胰岛素分泌绝对不足
胰岛移植虽可以逆转患者的胰岛功能 ， 但是供源不足 ， 同时机体也有免疫排斥反应 ， 临床上无法大规模开展 。 近年来 ， 蓬勃发展的干细胞技术 ， 解决了细胞来源问题 ， 但是也存在局限性——体内难以发挥胰岛细胞功能以及存在免疫排斥 。
如果我们能找到一种技术：既能发挥胰岛细胞分泌作用 ， 又能避开免疫系统的攻击 。 那么 ， 无疑大大提高了治愈T1DM的可能 。 基于这种设想衍生的胰岛细胞微囊化技术吸引了大量科研人员的目光 。 其思路大同小异 ， 即利用材料制作出一种免疫隔离装置 ， 隔绝自身免疫系统对植入β细胞的排异反应 ， 同时允许葡萄糖、胰岛素和氧气等物质在细胞里自由进出 。
下面 ， 我们将简单介绍一下国内外致力于胰岛细胞微囊化的几家公司 。
1先行者：ViaCyte公司
ViaCyte是美国加州圣地亚哥的一家生物技术公司 。 目前 ， ViaCyte开发治疗糖尿病的细胞疗法分别是PEC-Encap（也称VC-01）、PEC-Direct（也称VC-02）及PEC-QT（也称VCTX-210） 。 前两者的核心都是PEC-01细胞 ， 一种由人源胚胎干细胞定向分化出的胰腺内胚层祖细胞 。 一旦被植入患者体内 ， PEC-01细胞将慢慢分化成胰岛素分泌细胞 ， 可分泌胰岛素调节和控制患者的血糖水平 。
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图2：ViaCyte公司研发管线
产品一：PEC-Encap
PEC-Encap疗法适用于T1DM和T2DM ， 是世界上首个进入临床试验的糖尿病胚胎干细胞衍生疗法 。 通过使用半透性保护膜将PEC-01细胞装在一个Encaptra细胞递送系统中 ， 使其避免受到免疫攻击 ， 不需要免疫抑制剂 。 2018年6月 ， ViaCyte发布了PEC-Encap针对T1DM1/2期临床试验的两年数据 ， 结果显示该产品安全且耐受性良好 ， 可分化为胰岛素生成细胞 。
产品二：PEC-Direct
PEC-Direct针对细胞封装设备做了改进 ， 将PEC-01细胞包裹在非免疫保护装置中 ， 植入的细胞可直接血管化 ， 提供了快速、强大的葡萄糖响应性胰岛素生成细胞 ， 但需要服用免疫抑制剂 。 PEC-Direct临床试验也已开启 ， 仅面向T1DM 。 2017年8月 ， 已为两个患者植入了缩小版PEC-Direct ， 对于治疗剂量的PEC-Direct的临床试验随后也展开了招募 。 2019年10月 ， ViaCyte发布PEC-Direct针对T1DM的初步疗效数据 ， 当细胞有效植入T1DM患者体内后 ， 可以分泌出胰岛素 。
产品三：PEC-QT
PEC-QT是利用CRISPR基因编辑技术 ， 体外编辑胚胎干细胞系（CyT49）的免疫调节基因 ， 既可以避免免疫系统攻击 ， 这有可能使胰岛β细胞替代产品为T1DM患者带来持久的益处并且不会引发免疫反应 。
2后起之秀：Semma公司
Semma公司是美国的一家再生医学公司 ， 创始人是专门研究胰腺干细胞的科学泰斗DouglasMelton 。 他的团队成功地在实验室里 ， 将胚胎干细胞转化成了胰岛中专有的能感受葡萄糖和分泌胰岛素并以此控制血糖的干细胞衍生胰岛(SC-islets) ， 可以源源不断地提供胰岛细胞 ， 解决了胰岛移植供体不足的问题 。
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