江苏龙网

  1. 首页 > 生活 > >

诺贝尔|发明“基因剪刀”改写“生命密码” 两名女科学家分享诺贝尔化学奖( 二 )


延伸
基因遗传疾病未来或将得到彻底解决？
有了这样一把“大剪子” ， 是否意味着人类的基因遗传疾病将得到彻底解决？陈熹表示 ， “基因剪刀”也有着较为明显的缺陷 ， 脱靶效应一直是阻碍其应用的关键障碍之一 。 在基因中 ， 长相颇为相似的信息数量极多 。 因此 ， “基因剪刀”在对基因信息进行修饰时 ， 很容易出现“误伤”或是“路痴”的状况 ， 存在着小概率的“跑偏” ， 不小心伤及其他基因 ， 这便是基因编辑中的“脱靶” 。 这个问题对于日趋精准的医学治疗来说 ， 无疑是致命的 ， 也是科学家们不懈奋斗的关键所在 。
与此同时 ， 基因编辑所面临的伦理争端 ， 也是科学界普遍存在争议的话题之一 。 “我们如果对生殖细胞进行治疗 ， 稍微过线一点 ， 可能将修饰基因传给后代从而扩散到人群中 ， 也可能定点改变人的正常特性 。 ”陈熹介绍 ， 目前 ， 基因编辑不可以在能发育成人的胚胎细胞上进行操作 。 但在未来 ， 一些遗传病的基因编辑早期临床实验获得允许 ， 也并不是没有可能 。
落地
南大专家研发2.0版“基因剪刀”
光操纵使目标更精准不再“路痴”
如果说容易脱靶的“基因剪刀”是初创的1.0版 ， 那么由南京大学、厦门大学和南京工业大学的科研工作者组成的科学家团队研发的基因剪刀载体 ， 则成功让“剪刀”升级到了2.0版 ， 基因剪刀对目标部位剪切的精准度提高了很多 。 2019年4月3日 ， 在最新一期出版的美国《科学进展》杂志上 ， 来自南京大学、厦门大学和南京工业大学的科研人员发表了最新的科研成果 ， 他们开发出一种“基因剪刀”工具的新型载体 ， 可以通过近红外光控制“修剪”基因的方式 ， 实现体内时间和空间上的基因编辑可控 ， 在癌症等重大疾病治疗方面具有广阔的应用前景 。
南京大学现代工程与应用科学学院教授宋玉君介绍 ， 1.0版的基因剪刀 ， 在“剪辑”时通常是“由外向内” ， 2.0版的“基因剪刀”则是“内外呼应” 。
针对基因剪刀的脱靶效应问题 ， 团队进行了长达一年半的实验 。 根据实验 ， 研究人员新开发的方法采用了一种名叫“上转换纳米粒子”的非病毒载体 ， 这种纳米粒子具有光转化效果 ， 当它们携带“基因剪刀”CRISPR-Cas9进入细胞内部后 ， 在无创的近红外光的照射下 ， 可以发射出紫外光 ， 这些光线就像交通指示灯一样 ， 为“基因剪刀”提供指令 ， 使得Cas9蛋白不再“路痴” ， 可以准确进入病变组织的细胞核 ， 从而实现精准的基因剪切 。 宋玉君说 ， 红外光具有强大的组织穿透性 ， 这为在人体深层组织中安全、精准地应用基因编辑技术提供了可能 。
采访人员了解到 ， 目前这种方法的有效性已在体外细胞和小鼠活体肿瘤实验中得到验证 。 未来 ， 或将在肿瘤治疗中开拓新的方法 。 宋玉君举例 ， 如肿瘤的转移与病变 ， 当药物治疗束手无策时 ， 或许可以通过基因编辑的方式 ， 将肿瘤细胞“转移”和“病变”的部分进行剪切编辑 ， 从而成功实现消除肿瘤的目的 。


推荐阅读


上一篇：统考|规范家政服务员市场证书乱象 江苏省首次由“第三方”统考

下一篇：交通运输部|10月1日至6日全国道路预计发送旅客2.84亿人次