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诺贝尔|发明“基因剪刀”改写“生命密码” 两名女科学家分享诺贝尔化学奖

诺贝尔|发明“基因剪刀”改写“生命密码” 两名女科学家分享诺贝尔化学奖
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美国科学家詹妮弗·杜德纳
法国科学家埃马纽尔·夏彭蒂耶
因为实现了对“生命密码”的改写 ， 两位女科学家詹妮弗·杜德纳和埃马纽尔·夏彭蒂耶摘得2020年诺贝尔化学奖 。 她们发明的基因修饰方法CRISPR-Cas9现如今已经在全球各大实验室开展了使用 。 用“基因剪刀”改写“生命密码” ， 未来是否能彻底解决人类的基因遗传疾病？扬子晚报采访人员邀请南京大学生命科学学院生物化学与分子生物学系系主任陈熹教授进行了解读 。
扬子晚报/ 紫牛新闻采访人员 杨甜子
获奖原因
赢在了首次体外证明
根据公开的报道信息 ， 多位科学家都在“基因剪刀”的研发中作出贡献 。 但最终获得诺贝尔奖认可的是詹妮弗·杜德纳和埃马纽尔·夏彭蒂耶 ， 对此陈熹认为 ， 这与两位科学家在《科学》杂志发表的论文有着密切关系 。 2012年6月 ， 詹妮弗·杜德纳和埃马纽尔·夏彭蒂耶在《科学》杂志发表论文 ， 证明了CRISPR—Cas9可以进行基因编辑 。 论文中 ， 两位女性科学家带领的研究团队首次在体外证明使用Cas9的CRISPR系统可以切割任意DNA链 ， 指出CRISPR在活细胞中修改基因的能力 。 这是最早发表的把细菌天然免疫系统演变成CRISPR-Cas9基因编辑工具的工作 。
“基因治疗”是什么
上世纪60年代就已兴起
认识“基因剪刀”之前 ， 有必要先科普一下什么是“基因治疗” 。 陈熹教授告诉采访人员 ， 基因治疗是将外源基因通过一些高新技术 ， 靶向导入细胞 ， 从而纠正和补偿有缺陷基因导致的疾病的一种生物医学技术 。
【诺贝尔|发明“基因剪刀”改写“生命密码” 两名女科学家分享诺贝尔化学奖】基因治疗按操作可以分为基因矫正、基因置换、基因增补或者基因失活 ， 通俗地说 ， 要么矫正坏的基因 ， 要么换掉一个 ， 或放进去一个新东西来补偿它失去的作用 ， 或把这个坏的基因沉默掉 。
从上世纪60年代起 ， 就开始有一些比较有远见的科学家提出了基因治疗的相关概念 。 1990年,被誉为基因治疗之父的威廉·弗伦奇·安德森完成了首例成功的基因治疗人体实验 ， 激发国外大量医疗机构和医药公司涌入基因治疗这个领域 。
但没几年基因治疗就发生了陷入低谷的事件 ， 18岁的男孩杰西·格尔辛格 ， 在参加宾州大学I期临床实验的时候 ， 发生了由于病毒载体引发的强烈的免疫排斥 ， 导致全身器官衰竭而死亡 。
从2004年发展至今 ， 大家又回归了理性 ， 将研究重点回归于技术开发本身 ， 而不是急于在技术不成熟的时候开展临床试验 。 通过这一阶段研究 ， 相继发展出了三个革命性的技术 ， 基因编辑技术就是其中之一 。
“基因剪刀”又是什么
有时像“涂改液” 修正基因上错误信息
“DNA（脱氧核糖核酸）是储存人类遗传信息的重要物质 ， 基因上携带的信息状况 ， 决定了人类的外部展现 。 因此 ， 通过‘基因剪刀’剪辑、修饰或是替换基因上的信息 ， 可以实现功能分子蛋白质的调控 ， 理论上实现了治疗任何疾病的可能 。 ”陈熹教授告诉采访人员 ， “基因剪刀”是中文的一个形象比喻 ， 它不是一把真正的“大剪子” ， 而是一种具有RNA（核糖核酸）导向的核酸酶 ， 能够通过DNA（脱氧核糖核酸）剪切技术治疗多种疾病 ， 有时又像“涂改液”一般 ， 将基因上错误的信息进行修正 ， 是近年来炙手可热的一种基因治疗方法 。 通过对DNA的修剪 ， 科研人员可以关闭某个基因或引入新的基因片段,从而达到治病目的 ， 非常高精度地改变动物、植物和微生物的DNA 。
此次获奖的两位科学家发明的CRISPR-Cas9 ， 是对靶向基因进行特定DNA修饰的技术 ， 是目前基因编辑领域最前沿的方法 ， 被誉为基因魔剪 。 CRISPR是基因组DNA上的一段特殊的序列 ， 源于细菌及古细菌中一种获得性免疫系统 ， 能够识别出入侵细菌的病毒 ， 并通过一种特殊的酶破坏入侵的病毒 。 天然的CRISPR—Cas9 基因剪刀可以识别病毒中的 DNA ， 但是今年被授予诺贝尔化学奖的两位科学家证明了我们可以控制它们 ， 以便在预定位点切割任何DNA 分子 。 在此之前 ， 研究人员若要发现生命的内部运作原理 ， 就需要修饰细胞中的基因 。 这项工作曾经十分耗时、困难甚至有时是不可能的 。 而使用 CRISPR—Cas9基因编辑工具 ， 现在可以在几周的时间内更改生命编码 。


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