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生科医学|里程碑！治愈心脏病有了终极答案

与癌症不同，很多疾病似乎带着更容易被接受的隐形外衣，用可控制性和相对较低的死亡危险蛰伏在人群中 。
父母们常常挂在嘴边、身边常备的降压药、降脂药我们均不陌生 。他们都针对一种因体内不良脂肪生成过多，在心脑血管中形成栓塞而导致的疾病，长期服用此类药物已经成为众多病人的生活习惯 。药不离手，病人的生活质量被锁在一个个小小的胶囊和药片中 。
长期服药已经成为一种约定俗成，即使它会带来诸多不便 。但在不再遥远的未来，这种不便或许将被基因编辑攻克 。
7月13日，新西兰的一名志愿者已经成为第一个接受DNA编辑以降低血液中胆固醇的人，这一步骤可能预示着该技术将被广泛用于预防心脏病发作 。
该实验是美国生物技术公司Verve Therapeutics的临床试验的一部分，利用注射基因编辑工具CRISPR，来修改患者肝细胞中DNA的碱基 。
据该公司称，这种微小的编辑足以永久降低一个人的“坏”低密度脂蛋白胆固醇水平，这种脂肪分子会随着时间的推移导致动脉堵塞和硬化 。
这位病人有遗传性的超高胆固醇病征，并且患有心脏病 。该公司认为该技术最终可以用于数百万人，以预防治疗心血管疾病 。
基因编辑，真的能一劳永逸吗？
心脏病的终极答案
在新西兰患者接受治疗后，科学家认为，如果这个方法有效而且安全，这就是彻底治愈心脏病的答案 。
研究中，科学家们通过10年的研究，设计了自己的基因编辑工具，可以对细胞中的DNA进行有针对性改变，但到目前为止，这种方法只在患有镰状细胞性贫血等罕见疾病的人身上试用过，而且只是作为探索性试验的一部分 。
如果实验成功，它可能预示着使用基因编辑来预防常见疾病将会成为现实 。
世界上大部分人口的低密度脂蛋白过高且无法得到有效控制，在世界范围内，死于动脉粥样硬化性心血管疾病的人比其他任何疾病都多 。
斯克里普斯研究中心的心脏病专家和研究员埃里克-托波尔（Eric Topol）说：“在临床上正在进行的所有不同的基因组编辑中，这一项研究可能会产生最深远的影响，很多人能从中受益 。”
一些医生认为，彻底降低低密度脂蛋白含量，可以从根本上防止人们死于心血管疾病 。
总的来说，也就是低密度脂蛋白越低越好，可这一目标并不简单，需要严格控制饮食，如避免实用鸡蛋、肉类、甚至油类 。也可以通过服用他汀类药物控制，这是目前应用最广泛的处方药，它们可以将人体内的低密度脂蛋白含量降低50%，但副作用也让部分患者难以承受 。
当然，目前也有较新的生物药物，需要一年注射两次，甚至每月注射两次 。然而，这些药物还没有被广泛使用，昂贵的药价是压死患者的最后一根稻草 。
在新西兰的试验中，Verve公司的临床试验正在进行，医生将对40名患有遗传性高胆固醇的人进行基因治疗，他们被称为家族性高胆固醇血症，或FH 。患有FH的人体内的胆固醇含量可能是平均水平的两倍，甚至在儿童时期也是如此 。许多人只有在心脏病发作时才知道自己有问题，疾病常常在年轻时就会发生 。
生科医学|里程碑！治愈心脏病有了终极答案
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Verve正在编辑的基因被称为PCSK9，它在维持低密度脂蛋白水平方面起到重大作用，而科学家将这治疗过程模拟成疫苗注射，将基因编辑攻击包裹在纳米粒子中，将其载入细胞 。
在猴子实验中，Verve公司发现该疗法将坏胆固醇降低了60%，这种效果在动物身上已经持续了一年多，很可能是永久性的 。
即便如此，人体实验可能会带来一些风险，纳米粒子有一定的毒性，而且有报告称，服用其他药物降低PCSK9的患者也会伴随副作用，如肌肉疼痛 。一些问题仍在等待被解决 。
目前，海外市场上为数不多的基因疗法都需要几十万美元，甚至高达200万美元 。但这一治疗方案会便宜得多，其中一个原因是，其他基因疗法使用专门准备的病毒来携带基因，而纳米粒子是通过化学工艺制成的，大规模生产的可能性更高 。
宾夕法尼亚大学的基因编辑专家Kiran Musunuru说：“新冠疫情让大众对疫苗的紧急需求创造了庞大的制造力，制造业的快速发展可以用于基因治疗 。”
同时，科学家们甚至在考虑也使用基因“加强针”，以防第一轮基因编辑不完全，或者为了敲除其他胆固醇基因，加深对低密度脂蛋白的影响 。


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