延缓肾衰,阻断尿毒症?这款抗纤维化新药值得期待


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近日 , 专注于肝脏疾病治疗药物研发的生物制药公司Hepion , 宣布其主要候选药物CRV431 , 显示出明显的抗肾脏纤维化活性 。 动物实验证明:
经CRV431治疗后的实验组 , 肾脏纤维化程度降低了42% 。
不少肾友疑惑 , CRV431是什么药 , 这又代表着什么?
01
纤维化 , 器官衰竭的共同途径
器官纤维化瘢痕形成是许多疾病的主要病理特征和器官功能障碍的驱动因素 , 包括慢性肾脏病、心脏病、肝硬化等 , 可最终导致脏器衰竭 。
其中 , 引起肾脏纤维化的疾病非常常见 , 如原发性肾小球肾炎、糖尿病肾病、高血压肾病等 , 最终可导致肾功能完全丧失 , 进展至尿毒症 。
然而 , 器官纤维化不可逆 , 目前医学界更是对其束手无策 。
02
CRV431 , 治疗纤维化的新突破
2020年6月29日 , Hepion制药公司发布官方新闻:CRV431证明了抗肾脏纤维化功效 。
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实验在日本东京的SMC实验室进行 , 结果显示:
与对照组相比 , 经CRV431治疗组的肾脏纤维化程度降低了42%!
不仅如此 , CRV431在美国、英国、法国和日本的独立研究实验室进行的许多体外和体内研究中均发挥了多器官抗纤维化活性 , 包括肝脏、肺脏、心脏、肾脏及皮肤 。
CRV431是一种亲环素抑制剂 , 可用于阻止亲环素参与的疾病过程 , 如细胞坏死、纤维化、癌细胞生长和转移 。
【延缓肾衰,阻断尿毒症?这款抗纤维化新药值得期待】小科普|亲环素是什么呢?
科学家在环孢素应用于临床时 , 发现环孢素进入细胞会和一种配体紧密结合发挥作用 , 他们将这个配体命名为亲环素 。
后来 , 研究发现亲环素是一个大家族 , 与人体丙肝病毒复制、肿瘤生长、转移、细胞纤维化等多种功能有关 , 故开始研究亲环素抑制剂 , 试图阻止与此相关的疾病 , CRV431就是众多亲环素抑制剂中的一种 。
它通过抑制亲环素 , 下调基因表达 , 减少对纤维化重要的蛋白质的产生和分泌 , 进而发挥抗纤维化活性 。
也就是说 , CRV431有望成为减轻肾脏纤维化、延缓肾功能衰竭的突破性疗法 。
03
首个患者试验 , 正式开始
早先 , CRV431已成功通过1期计划 , 评估了CRV431对健康受试者的安全性、耐受性及药代动力学 。
8月5日 , 第一位非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者开始进行CRV431治疗 , 正式开启2a期研究 , 以评估75mgCRV431对NASH患者的安全性、耐受性和药代动力学 。
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Hepion首席执行官Robert Foster博士说:“从本质上讲 , 药物开发是一项冒险的事业 , 但却是绝对必要的 。
的确 , 我们期待越来越多的药物被研发、实验、上市使用 , 造福更多正在被疾病困扰的人群 。 随着医学的发展 , 肾脏病突破性的新疗法也将愈加明朗 。


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