来帮忙队长|你真的了解吗？，罕见病与孤儿药的关系( 二 )
孤儿药研发受到青睐的主要原因 ， 是新药研发整体效率的下降 。 审批难度提高、低垂果实假设（容易被发现的药物已被开发 ， 之后会越来越难）、不断上升的成本和失败率、以及2007年前后的专利悬崖 ， 让很多药企抛弃了一直以来驱动行业的重磅炸弹模式 。 研发人员希望尝试探索新的疾病领域 ， 并努力使研发管线变得更为多样化 。 尽管市场规模有限 ， 在多种因素的刺激下 ， 一些罕见病领域开始被认为仍然具有良好的商业前景 。
另一个不得不承认的原因 ， 是蛋白类药物在20世纪末的崛起 。 许多蛋白的分子结构在很多年前就已发表 ， 很难进行专利保护 。 孤儿药资格带来的市场独占期 ， 就成为了重要武器 。 一个经典的例子是安进的促红细胞生成素（EPO） 。 EPO最初申报的适应症 ， 为患者不足200,000的慢性肾功能衰竭 ， 并成功获得了孤儿药资格 。 安进创始人GeorgeB.Rathmann在一次私人谈话中说 ， 七年独占期对于安进的发展太重要了 。
罕见病不“罕见” ， 孤儿药不“孤独”到2017年 ， 超过600种孤儿药对罕见病适应症得到了批准 ， 涉及到的药物产品超过450种 。
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2012年 ， 汤森路透和辉瑞制药对孤儿药的经济潜力进行过研究 ， 发现尽管孤儿药比传统主流药物针对的人群小得多 ， 但是由于高昂的治疗费用和其他开发动力 ， 例如政府的鼓励、临床试验规模小时间短、独占期长、审核成功率高等 ， 顶级孤儿药一样具有生命力 。
举个典型的例子 ， 肿瘤科孤儿药Rituxan(通用名：利妥昔单抗)是全球第二赚钱的药物 ， 仅次于主流重磅药物Lipitor(立普妥 ， 2011年11月开始有仿制药) ， 估计在其生命周期内产生的收入将超过1500亿美元 。
孤儿药的盈利主要体现在用较高的价格弥补患者人群规模较小产生的负面影响；另外 ， 投资罕见病的公司可以通过现有药物的再定位 ， 使其针对更多的罕见病而将销售潜能发挥到极致 。 在最赚钱的10大孤儿药中 ， 6种孤儿药针对超过一种罕见病适应症 ， 总体潜在收入的平均最高价值（PV）为343亿美元 ， 而只针对一种罕见病适应症的药物仅有81亿美元 。
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中国孤儿药现状在中国 ， 罕见病被定义为患病率低于0.002‰或新生儿发病率低于0.1‰的疾病 。 按照此定义 ， 以中国约14亿人口和目前国际公认的约6800种罕见病为计算基数 ， 中国罕见病总患病人口约1904万 ， 是26年来HIV感染患者的43.6倍 。
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这样庞大的罕见病患者群体 ， 中国孤儿药却完全无法满足市场需求 。 由于市场整体需求稀少、而新药研发的成本高、成功率低等因素 ， 中国孤儿药自主研发能力极弱 ， 主要依赖进口 。 但进口率却不足20% 。
抗肿瘤药物、抗传染病和寄生虫病用药 ， 内分泌、营养和代谢疾病用药是中国进口数量最多的孤儿药品种 ， 但仍然不及国外上市药品的三成 。 呼吸系统疾病、皮肤与皮下组织疾病、精神疾病等领域 ， 中国进口情况甚至为空白 ， 患者在正常流通渠道完全无法买到 。
除了部分孤儿药有价无市 ， 患者家庭还不得不考虑极其昂贵的医药费 。
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国内已上市孤儿药品种中 ， 大多数孤儿药难以进入报销目录 。 2009年为数不到2.9%的33种药品纳入了中国《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》 。 而这33种药品中 ， 仅有5种甲类药品可以全额报销 ， 另外28中乙类药品 ， 患者还需自付一定比例 。 2017年国家出台新的医保药品目录将临床价值高、价格贵的专利独家药品纳入谈判目录 ， 最终将36种药品纳入国家基本医疗保险乙类范围 ， 与2016年平均零售价相比 ， 谈判药平均降幅达到44% ， 最高达70% 。 其中抗肿瘤药有18种 ， 占比50% ， 抗肿瘤药中部分包含治疗罕见病的孤儿药 ， 如利妥昔单抗等 。
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