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视角|充满机遇、决定未来的药品监管数据现代化：来自业界领先公司的视角


▎药明康德内容团队编辑
医疗保健数据的复合增长速度前所未有 ， 自2016年以来增长了878％ ， 并将继续保持指数式增长 。 由此带来的前所未有的数据复杂性 ， 成为医药行业与监管机构共同关注的热点 。 药品监管机构如何与业界领先的企业携手共进 ， 通过数据现代化 ， 充分利用这些丰厚的数据资产 ， 实现提升监管效率 ， 降低药物开发成本、提高产出率 ， 在监管决策中成功实施和运用RWD/RWE ， 促进医药行业发展 ， 更好地服务患者 。
去年9月 ， FDA发布各界期待已久的《FDA数据现代化战略报告》（Modernizing FDA"s Data Strategy） 。 在这份战略报告中 ， FDA阐述了在整个监管机构范围内实现数据现代化的重要考虑要点 ， 推进FDA更好地履行公共卫生使命担当 。 在今年6月底以虚拟方式举行的FDA数据现代化公开会议上 ， FDA官员与与会的专业人士 ， 深入探讨数据现代化相关议题 。

这次公开会议的主题 ， 包括标准与政策、数据安全、隐私和管理 ， 以及数据战略与数据共享 。 对于解决目前药品监管所面临的一些痛点、难点 ， 数据现代化是需要攻坚克难、绕不开的关口 。 有助于实现提升监管机构效率 ， 降低药物开发成本、提高产出率 ， 实现真实世界数据（real world data ， RWD）、真实世界证据（real world evidence ， RWE）的真正应用 ， 最终实现药品监管现代化 ， 在监管决策中实施和运用RWD/RWE ， 降低药品开发成本 ， 提升医疗服务质量与效率 ， 更好地服务患者的目标 。 对于数据现代化的一些概念 ， 例如互操作性（interoperability）、虚拟患者数据（virtual patient data）、数据资产（data assets）、数据湖（data lake）、非结构化数据（unstructured data）、去标识（de-identification）等 ， 非专业读者难免会感到生僻、晦涩 。 再者 ， 如果只是简单报道会议资讯 ， 难免走马观花 ， 难以由表及里地了解监管机构与行业对数据现代化的考虑要点 。 因此 ， 不妨从regulation.gov官网上 ， 长期在相关领域耕耘的Aetion公司首席执行官Carolyn Magill女士、Aetion公司总裁兼首席科学官Jeremy Rassen博士对这次数据现代化公开会议的回应入手 ， 以期更好地了解对数据现代化的考虑要点 。

视角|充满机遇、决定未来的药品监管数据现代化：来自业界领先公司的视角
本文插图
▲Aetion公司首席执行官Carolyn Magill女士在2020年药明康德全球论坛分享真实世界数据的应用（图片来源：参考资料[4]）

Aetion公司长期以来在相关领域的耕耘 ， 在真实世界数据（RWD）生成有意义、有效、快速、透明的真实世界证据（RWE）方面 ， 积累了丰富经验 。 将这些经验 ， 转化为能够监管决策提供信息的实际运用 ， 需要关注哪些考虑要点？
数据标准与政策
FDA如何最好地使用政策和通用数据标准来帮助确保数据资产的有效和高效使用?
Aetion公司建议 ， 从两方面考虑数据标准:（1）内容标准与（2）数据存储和分发标准 。
a. FDA如何最好地使用政策和通用数据标准来帮助确保数据资产的有效和高效使用?
（1）关于内容标准 ， 数据应该包括所了解的RWD符合预期用途所需的最低限度:
● 透明度 ， 包括对RWD的描述例如 ， 所包含的字段、数据类型、数据采集时间、平均曝光时间（average exposure time）；
● 对数据来源的定性描述（例如 ， 卫生、一体化医疗服务网络（IDN）或开放网络；初级或专科医疗机构；电子病历（EHR）、住院患者或门诊患者）；
● 数据完整性或缺失性的表示；

● 数据来源的文档 ， 应明确、完整反映所采用的任何转换；
● 监管机构查询数据的能力 ， 同时维护患者的隐私权、保护专有信息；
● 根据处理需要保护隐私权和机密信息的要求 ， 将所有数据和结果归档 。


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