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视角|充满机遇、决定未来的药品监管数据现代化：来自业界领先公司的视角( 二 )


● 有明确的数据标准 ， 支持将数据转换为证据 。 这种转变 ， 应包括可再现的分析方法的应用 。
视角|充满机遇、决定未来的药品监管数据现代化：来自业界领先公司的视角
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图片来源：参考资料[5]

（2）关于数据存储和分发 ， 对通用数据标准的考虑 ， 通常包括通用数据模型（common dada model, CDM） 。 在某些情况下 ， 例如 ， 当所有数据都可以得到验证与核实时 ， 或者当数据来自一致的来源（例如保险理赔数据）时 ， CDM就足够 ， 甚至可作为首选 。 在其它情况下 ， 使用CDM需要主观地将来自不同来源的数据拟合到一个模型中 ， 并不能充分解决数据异质性问题 。
在以下情况下 ， CDM的这种方法变得特别具有挑战性：
● 越来越多地使用非理赔数据 ， 例如电子病历（EHR）数据和患者报告数据；
● 扩展应用RWE的方式和时间 ， 用于指导包括药物有效性在内的监管决策；
● 鼓励更多多样化的研究设计 ， 例如在单臂研究中将RWD用作外部对照臂 ， 需要对风险因素和终点进行特定评估；

● 在具有新出现的、不断发展的具有细微差别的终点（endpoints）的情况下 ， 例如在肿瘤与罕见病的治疗领域中 ， 越来越多地使用RWE；
● 基于需要完全深度数据源的机器学习应用程序 。
Aetion公司建议 ， 在得出因果结论时 ， FDA应采用一个框架来实现广泛的规模 ， 同时保持源数据的关键细微差别、遵守RWE原则 ， 例如 ， 包括透明、可跟踪并遵循适当治理标准所采用的适用数据 。 该框架应用好RWD资产 ， 确保能够评估因果关系所需的信息 。
b. 从“静态时间点数据集”过渡到更新数字数据流进行分析时 ， 有哪些后果/问题？
Aetion公司认为存在以下后果/问题：
● 最新数据可能不太完整 ， 也可能会有变更 ， 例如 ， “公开理赔”数据几乎立即可用 ， 但可能需要花费一些时间做出裁定 。 有多项技术可以解决不同数据类型/数据源的完整性和变更问题 。
● 需要一个持续的过程来监控数据质量与数据结构的变化 ， 了解时间如何影响治疗与患者护理 。
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图片来源：Pixabay

c. 随着向共享与集成数据集逐渐迈进 ， FDA如何避免不必要的重复管理数据？
Aetion公司建议FDA：

● 使用云端RWE平台 。 理想的RWE平台应为分析过程中做出的每种方法决策 ， 提供完全透明的文档 。 该平台应该记录数据来源和数据转换 ， 长期存储数据 ， 提供对相关方的查询访问 ， 并记录数据链接和分析队列 。 此外 ， 申办方应具有传输与交换包含专有信息的数据的能力 ， 而FDA审评员应能够完全查询患者水平的数据 ， 无需直接与患者水平直接交互 。
● 在保留源数据的同时 ， 定义许可与数据访问的期限 。
在数据集之间使用适当的隐私权保护链接机制 ， 消除重复的患者记录 。
数据安全保障、隐私权与管理
a. FDA如何使其数据战略现代化 ， 继续确保数据的私密性和安全性？
由于正确的数据处理对于保证数据可靠性至关重要 ， 因此应建立过程以在整个证据生成的每个阶段 ， 对所有数据用户进行身份验证与记录 。 可重现性与可追溯性是RWE信任的基础 。 因此 ， 实现完全归档和可审核的日志 ， 应该记录所有的事务 ， 并提供全面的数据版本 ， 包括数据历史、起源、链接和转换 。 为了证明可靠性 ， Aetion公司同意“用于生成RWE的代码或代码组合 ， 必须充分代表它们拟代表的基本医学概念 。 ”

● 使用具有用户身份验证与授权的RWE平台、透明的研究实施计划 ， 针对审评员的透明报告 ， 透明的数据转换规则 ， 审计功能 ， 以及长期数据采集与存储 。


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