干细胞者说TB|谁持彩练当空舞：干细胞基础与临床研究进展( 四 )
在30年前 ， 欧美及加拿大便有人尝试移植胎脑组织给病人 。 结果发现 ， 尽管疗效因人而异 ， 但胎脑细胞移植法确实能重建多巴胺能神经元 。 由于胎脑细胞来源的稀缺性 ， 进行胎脑细胞移植并不太现实 ， 且有巨大的伦理问题 。 因此 ， 如何开发多能干细胞来修复神经组织是干细胞疗法的热门研究问题 。
多能干细胞
1998年首次报道人胚胎干细胞（ESC）培养成功 ， 2007年首次报道人诱导的多能干细胞（iPSC）获得成功 。 目前已有实验表明 ， 人胚胎干细胞可以诱导分化成类似多巴胺能神经元的细胞 ， 这些细胞在功能上和分子表达谱上都与胎儿脑细胞非常相似 ， 为临床应用提供了充分的理论依据 。
目前 ， 世界各地多家机构准备或已经开始相关临床试验 ， 这将是攻克帕金森病或其他退行性疾病的重要一步 。 在中国 ， 中科院动物所周琪院士团队开展相关临床试验 ， 在方案中 ， 研究人员把胚胎干细胞来源的神经前体细胞注入患者大脑纹状体 ， 以期达到多巴胺神经元再生的效果 。 在日本 ， 京都大学教授高桥良辅 ， 也开展类似的工作 ， 使用的是iPS细胞来源的多巴胺能祖细胞 ， 以一名50多岁的男性帕金森病患者为对象实施了全球首例临床试验 。
6文末小结
干细胞疗法是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一 ， 取得了令人兴奋的成果 。 每一项成功的临床试验 ， 背后都有扎实的基础研究作为铺垫 ， 其中涉及干细胞本身的生物学特性、适应症的选择 ， 给药方式的选择 ， 细胞的选择和给药的剂量 ， 这些都是成功的非常关键因素 。
通常 ， 造血干细胞移植只需静脉输注即可 ， 而表皮干细胞则需要局部移植 ， 至于中枢神经系统相关的干细胞治疗更为复杂 。 最后 ， 我们如果能够从成功案例中总结制定一套完善的评价标准 ， 便可将其推广到其他干细胞及基因治疗中 ， 推动其发展 。
任何事物的发展都将遇到挑战和阻碍 ， 我们仍然相信干细胞治疗将克服困难 ， 成为可靠的治疗方式 。
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