干细胞者说TB|谁持彩练当空舞：干细胞基础与临床研究进展
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干细胞
技术在不断地发展 ， 科学家们不断取得新成果 。 了解其背后的科学依据和临床现状 ， 有助于行业内外对此进行重新审视 。 今天 ， 我们分析总结一下干细胞疗法到底能在哪些用途上发光发热 。
撰文：步步先生
来源：干细胞者说
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干细胞疗法是指利用干细胞或干细胞衍生的细胞 ， 以特殊技术移植到体内 ， 取代或修复病人受损的细胞、组织或器官 。 近三十年来 ， 干细胞临床应用发展的趋势很快 。 尽管与细胞治疗相关的临床实验注册数目呈现指数型增长 。 然而 ， 真正有效的案例数目并不多 ， 其背后的科学依据并不清楚 ， 我们需要更加谨慎的审视 。
国内外也充斥着各种干细胞治疗乱象 ， 面对干细胞治疗的很多不确定性 ， 我们应当理性看待 。 了解干细胞治疗背后的科学依据和临床现状 ， 有助于行业内外对此进行重新审视 。
【干细胞者说TB|谁持彩练当空舞：干细胞基础与临床研究进展】今天借着两篇国际知名期刊的经典综述文献[1,2] ， 不吹不黑 ， 我们科普一下干细胞到底能在哪些用途上发光发热 。
1应用最成熟的干细胞：造血干细胞
就目前而言 ， 造血干细胞（HaematopoieticStemCells,HSCs）是我们了解最多的成体干细胞 ， 也是真正意义上的干细胞 ， 可复制 ， 亦可分化 。 临床上主要用于放疗/化疗之后补充造血干细胞 ， 进而重塑整个造血系统和免疫系统 。
在过去的20年里 ， 造血干细胞基因疗法有效地治疗了单基因遗传病 ， 诸如原发性免疫缺陷病、血红素病变及神经代谢紊乱等 。 2016年 ， 欧盟批准了世界上第一项造血干细胞基因疗法的产品Strimvelis ， 用于治疗由腺苷脱氨酶（ADA）单基因引起的严重复合型免疫缺陷病 。 相关资讯：干细胞与基因疗法双剑合璧 ， 科技跑赢了死神
预计2020年底 ， 大概会有5项造血干细胞基因疗法产品在欧美获批 ， 进入临床应用 。 此外 ， 还有20项针对不同基因遗传病的相关临床试验也在进行 。
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造血干细胞基因疗法治疗流程：
取病人骨髓和外周血 ， 纯化CD34+造血干细胞 ， 插入构建携带目标基因的病毒载体 ， 得到健康造血干细胞 ， 回输病人体内 。
造血干细胞基因疗法治疗缺陷：
首先 ， 治疗过程涉及：细胞收集、转运、编辑及保存 ， 需建立完善的质量控制标准 。
其次 ， 病人移植前 ， 需接受化疗来清除体内原有的造血干细胞 。 因此化疗的剂量控制也需要制定相应标准 。
最后 ， 使用γ-逆转录病毒基因修饰 ， 病毒载体增强子可能会意外激活内源性原癌基因 ， 引发恶性肿瘤 。 需改用慢病毒进行基因修饰 ， 从而降低致癌风险 。
造血干细胞基因疗法治疗红细胞遗传病难度很大（因为转入的基因很难实现持续可控地红细胞中特异性表达） 。
两项针对β-地中海贫血症的临床试验报告显示 ， 接受治疗的病人病情可以缓解 ， 有的甚至不再需要进行长期输血 。 一些早期实验的结果显示 ， 造血干细胞基因疗法对镰刀形贫血症、慢性肉芽肿病和范可尼贫血症临床试验也有一定的效果 。
2表皮干细胞的应用：皮肤和角膜
表皮干细胞
表皮干细胞（Epithelialstemcells ， EpSC）是各种表皮细胞的祖先细胞 ， 来源于胚胎的外胚层 ， 是一种位于表皮基底层的成体干细胞 。 早期研究发现人表皮角质形成细胞中含有三种细胞类型 ， 分别被称为holoclone,meroclone和paraclone ， holoclone细胞是移植实验成功的关键 。
1975年 ， 人表皮角质形成细胞体外培养获得成功 。 随后 ， 用于自体移植治疗大面积的烧伤患者 。 目前 ， 人表皮角质形成细胞移植已经成为治疗三级烧伤的常规手段 。
表皮干细胞基因疗法现在已经可以治疗一些皮肤遗传病 ， 其中最主要的便是大疱性表皮松解症 。 大疱性表皮松解症患者的皮肤在受到轻微摩擦后就会出现水疱和血疱 ， 可能发生在身体任何部分 ， 严重时还会导致指甲脱落等症状 。
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