肾病新药被授予“优先药物”资格！尿毒症风险最大的肾病迎来曙光
近日 ， 诺华公司宣布 ， 欧洲药品管理局（EMA）已授予iptacopan治疗C3肾病的“优先药物”资格 。
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可能有肾病朋友没看明白：
什么是C3肾病？【肾病新药被授予“优先药物”资格！尿毒症风险最大的肾病迎来曙光】最近这几年 ， 随着我们对肾脏病理的认识逐步深入 ， 提出了一种新型的肾病：C3肾病 。
C3肾病 ， 主要包括致密物沉积病、C3肾小球肾炎、补体因子H相关蛋白5肾病 。
你可能听着这些肾病比较陌生 ， 因为它们不是慢性肾炎、肾病综合征这样常见的临床分类（通过化验指标诊断） ， 而是病理分类（通过肾活检诊断） 。
C3是免疫系统的一种补体 ， 经过一系列反应 ， 形成C3免疫复合物沉积在肾脏中导致发病 ， 该病种由此而得名 。
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其实 ， 有些C3肾病是我们的老朋友 ， 比如致密物沉积病 ， 也叫做“2型膜增生性肾病” ， 是3种膜增生性肾病的其中一种 。
膜增生性肾病（也叫系膜毛细血管性肾病） ， 可能肾友们更熟悉一点 ， 是五种常见的肾病综合征之一 ， 最难治的原发性肾病：激素、免疫抑制剂均无效；进展快 ， 常常在数月至数年内进展为尿毒症 。
肾病学界研究膜增生性肾病已有多年 ， 可至今无所建树 。 而通过C3进行重新分类后 ， 重新树立了更准确的治疗靶点 ， 也就更容易研发出有效治疗的药物 。
肾病新药iptacopan显示出希望iptacopan的2期临床试验 ， 显示出了治疗C3肾病的希望 。
试验结果显示：与治疗前相比 ， iptacopan治疗12周后 ， 可显著降低尿蛋白49% 。
为了加速审批 ， 欧洲药品管理局（EMA）已授予iptacopan治疗C3肾病的“优先药品”资格 ， 并授予治疗IgA肾病的“孤儿药”资格 。
欧洲药品管理局表示 ， 获得“优先药品”资格的药物 ， 必须有初步临床证据和非临床证据 ， 表明该药与现有治疗药物相比 ， 能够实质性改善病情 。
在几乎“无药可治”的C3肾病壁垒中 ， iptacopan打开了一个缺口 ， 才能够获得这一资格 。
除了C3肾病以外 ， iptacopan还用于许多其他肾脏疾病 ， 如非典型溶血性尿毒症综合征和膜性肾病 。
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患者数量越来越多的慢性肾脏病 ， 也越来越受到社会关注 。 无论是人群庞大的IgA肾病、糖尿病肾病 ， 还是罕见的C3肾病 ， 都有多种药物正在研制和试验中 。 相信不久的将来 ， 会迎来肾病新药的井喷时代 ， 有效缓解肾病领域缺医少药的难题 。
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