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妇产时间|曾经一度被丢弃，却让他抓住 5％ 生的希望


明天是 11 月 15 日 ， 第四个世界脐血日 。
脐带血原本是新生儿出生后 ， 残留在脐带和胎盘中的血液 ， 早期被当作医疗废弃物处理 。 直到 1974 年 ， 丹麦科学家 Knudtzon 发现脐带血造血干细胞[1] ， 它才变废为宝 。
经过 30 多年的发展 ， 脐带血为大量患有危重疾病的患者带来康复契机 ， 我们感谢医学的进步 ， 也应该感激脐带血发展历程中的一些关键面孔 。 正是他们 ， 为脐带血的应用开辟了广阔的天地 。
妇产时间|曾经一度被丢弃，却让他抓住 5％ 生的希望
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首例患者：抓住 5% 的机会
Matthew Farrow 曾经是一位范可尼贫血患者 ， 患这种病通常活不到成年 。 1988 年 ， 5 岁的他接受了脐带血移植治疗 。
「我的父母带我参加治疗时 ， 医生说成功率不到 5% 。 」Matthew 说 。 然而 ， 他的父母仍然决定抓住这次救命的机会 。 最终 ， 医生使用 Matthew 刚出生妹妹 Allison 的脐带血为他做了移植 。 移植很成功 ， 没有发生排异反应 。
妇产时间|曾经一度被丢弃，却让他抓住 5％ 生的希望
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Matthew 健康生存至今 ， 不仅建立了家庭 ， 还育有一个 17 岁的儿子 。
在美国 ， 因为胚胎干细胞存在的伦理道德争议 ， 公众对脐带血干细胞也有误解 。 「有一天 ， 我在一间快餐店里听到有人在谈论脐带血 ， 他们不以为然 。 于是我走过去自我介绍 ， 讲述了自己的亲身经历 。 」Matthew 说[2] 。
现在 ， 美国已有 29 个州政府通过《脐带血教育法案》 ， 要求医院的医疗保健人员须向准父母说明脐带血的作用以及储存方式的选择 ， 医生有义务学习和宣导脐带血的用途和临床价值[3] 。
行业先驱：从移植医学到再生医学
Matthew 案例的成功 ， 离不开儿科专家 Kurtzberg 博士的治疗和护理 。
Kurtzberg 是脐带血行业先驱 ， 正是她和 Broxmeyer 博士、Gluckman 医生一同参与了 Matthew 的脐带血移植 。 1993 年 ， 她又完成了世界首例非亲缘造血干细胞移植 ， 并在杜克大学建立了儿科移植项目 。
随着再生医学的蓬勃发展 ， Kurtzberg 带领团队开展了脐带血治疗脑瘫等脑损伤疾病的临床试验 。
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在一次访谈中 ， Kurtzberg 说：「以前 ， 我们治疗过脑白质营养不良症的患儿 。 我们从移植脐带血的过程中意识到 ， 脐带血细胞可能到达大脑 ， 修复受损的神经和组织[4] 。 」
她的研究小组在 2017 年完成了一项 II 期临床试验 ， 结果显示：输注自体脐带血一年后 ， 高剂量组脑瘫患儿的运动功能获得改善 ， 改善程度比按照年龄和严重程度预测的要高 30%[5] 。
中国方案：来之不易的 97%
在国内 ， 也有这么一位女医生 ， 20 年如一日探索脐带血移植的「中国方案」 ， 把团队带入脐带血移植技术的全球领先行列 。
她就是中国科学技术大学附属第一医院血液科学术主任孙自敏教授 。
在接受安徽之声采访人员采访时 ， 她的同事汤宝林说：孙院长最大的贡献就是制定了我们脐血移植的预处理方案 ， 甚至早于欧美国家 ， 我们用这个方案将植入率提高到 97% 以上 。
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而该院的脐带血移植数量也已经占到全国的 60% 以上 ， 其经验在各地推广[6] 。
孙自敏认为 ， 脐带血移植主要的优点是肿瘤复发率低 ， 慢性移植物抗宿主病程度也低 。
对于网上关注的脐带血量 ， 孙自敏解释道 ， 「脐带血量的确比较少 ， 但它里面都是种子细胞 ， 也就是干细胞 。 从理论上来说 ， 一个干细胞就能重建造血功能 ， 只是它重建的速度要慢一点 。 只要我们控制好并发症 ， 一样能获得移植的成功[7] 。 」


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