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妇产时间|曾经一度被丢弃，却让他抓住 5％ 生的希望( 二 )


源源：国内首例自体脐血移植
源源（化名）出生在一个普通家庭 ， 活泼可爱 。 但天有不测风云 ， 她 1 岁多时不幸患上了神经母细胞瘤 。 神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤 ， 被称为儿童肿瘤之王 。
源源的病情进展很快 。 幸好 ， 在源源出生时 ， 父母把她的脐带血保存了下来 。
2009 年 4 月 ， 源源在北京儿童医院进行自体脐带血移植 ， 移植获得成功 。 源源父亲不禁感慨道：「多亏源源出生时我们保存了她的脐带血 ， 没想到真用上了！」
妇产时间|曾经一度被丢弃，却让他抓住 5％ 生的希望
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而现在 ， 已经 14 岁的源源身体状况良好 ， 不再需要服用药物 。 花季年华的她已顺利升入初中 ， 完全和健康孩子一样 。
作为源源的医生 ， 国家卫生健康委儿童血液病专家委员会顾问、儿童血液病专家吴敏媛教授说：「脐带血是变废为宝 ， 具有很多自身的优点 ， 现在临床上有很多患儿用脐带血移植治疗疾病 ， 有的患儿重新走进学校 ， 健康成长 。 我鼓励每位产妇都留下这宝贵的资源 ， 既可以选择捐献来帮助他人 ， 也可以自费储存起来 ， 为家庭提供资源保障[8] 。 」
新应用：脐带血 NK 细胞
脐带血不仅有干细胞 ， 同时也是 NK 细胞的重要来源 。
美国 MD 安德森癌症中心 Katayoun Rezvani 博士说：「NK 细胞是病毒感染细胞和肿瘤细胞的最佳杀手 ， 它们能持续在体内巡逻并识别异常细胞[9] 。 」
该中心一项脐带血 NK 细胞治疗多发性骨髓瘤 II 期临床试验的结果显示 ， 79% 的患者获得了完全缓解或很好的部分缓解 ， 3 年无进展生存率可达 52%[10] 。
妇产时间|曾经一度被丢弃，却让他抓住 5％ 生的希望
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现在 ， 更前沿的是脐带血 CAR-NK 细胞——经过基因改造的脐带血 NK 细胞 ， 就像是给 NK 细胞添加了精确制导 ， 使它可以更有效的杀灭癌细胞 。
一项脐带血 CAR-NK 治疗复发难治性血液病结果显示 ， 11 名患者中的 7 人获得完全缓解 ， 1 人有所改善 ， 客观缓解率达到了 73%[11] 。
因此 ， 在恶性血液病、实体瘤和感染性疾病的治疗中 ， 脐带血 CAR-NK 疗法潜力巨大 。
MD 安德森癌症中心 Simrit Parmar 博士曾表示：「脐带血不仅仅用于传统的造血干细胞移植 ， 也是用于包括 NK 细胞、T 细胞、CAR-T 细胞、树突细胞疫苗、调节性 T 细胞等细胞治疗的宝贵资源[12] 。 」
目前 ， 全世界应用脐血已经将近有 8 万例 ， 我国脐血应用例数已超过 16,000 例[13] 。 脐带血被应用于 80[14]多种疾病的治疗 ， 正在开展的临床研究超过 1,200 项[15] ， 包括脑瘫、糖尿病、先天性心脏病、支气管肺发育不良、异位性皮肤炎、脊髓损伤等 。
我们可以预期 ， 在不久的将来 ， 脐带血的临床应用大有可为 。
参考资料
[1] Knudtzon S. In vitro growth of granulocytic colonies from circulating cells in human cord blood. Blood. 1974 Mar;43(3):357-61. PMID: 4811820.
[2]https://parentsguidecordblood.org/en/news/interview-matt-farrow-recipient-worlds-1st-cord-blood-transplant
[3] congress.gov H.R.2107 - Cord Blood Education and Awareness Act of 2009
[4] Dr Joanne Kurtzberg discusses research at Duke University Research for Autism Spectrum Disorder@YT
[5] Sun JM, Song AW, Case LE, Mikati MA, Gustafson KE, Simmons R, Goldstein R, Petry J, McLaughlin C, Waters-Pick B, Chen LW, Wease S, Blackwell B, Worley G, Troy J, Kurtzberg J. Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial. Stem Cells Transl Med. 2017 Dec;6(12):2071-2078. doi: 10.1002/sctm.17-0102. Epub 2017 Oct 28. PMID: 29080265; PMCID: PMC5702515.


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