美通社|邦耀生物：非病毒CART疗法在临床试验取得重大进展( 二 )
传统CART产品的制备主要使用病毒载体 ， 对病毒制备工艺提出了很高的要求 ， 这大大增加了CART细胞的制造成本和难度 ， 阻碍了CART治疗的大规模临床应用；并且价格十分昂贵 ， 如目前上市的CART产品 ， 诺华的Kymriah定价为47.5万美元 ， Kite的Yescarta定价为37.3万美元；此外 ， 由于病毒采用随机插入的方式将CAR元件整合到细胞基因组中 ， 可能会改变正常基因的表达 ， 存在癌变的安全隐患 。 QuikinCART?技术无需采用病毒载体进行细胞制备 ， 极大减少了CART产品的生产成本 ， 同时避免了随机插入的癌变风险 。
QuikinCART?技术只需一步即可同时实现T细胞内源基因的调控和CAR的持续性表达 。 相比于其他CART技术 ， 具有工艺简单、生产环节少、制备时间短、产品均一性高等优点 。 该技术平台可以用于多个免疫检查点敲除增强型CART细胞的制备 ， 可以快速生产通用型CART细胞 ， 可以开发动态调控的安全型CART产品等 ， 为今后CART细胞的多样化改造提供了强有力的技术支持 。
邦耀生物首席科学家 ， 华东师范大学生命科学学院刘明耀教授表示：“与传统的自体CART技术相比 ， QuikinCART?技术可以在不使用病毒的情况下 ， 一步实现CAR元件在基因组的定点整合和T细胞内源基因的调控干预 。 这意味着CART细胞的制备工艺、生产环节、制备时间都会大大简化和缩短 ， 因此极大降低了CART细胞的生产成本 ， 同时减少了病毒随机插入引起的致瘤风险 ， 也提高了CART产品的均一性 。 目前结果显示我们制备的非病毒PD1定点整合CD19-CART细胞具有巨大的治疗潜力 ， 在临床试验中表现出了很好的安全性和缓解率 。 ”
该项目主要负责人、论文第一作者 ， 邦耀生物创新CART研发总监 ， 华东师范大学生命科学学院副研究员张楫钦博士说：“近年来 ， CRISPR/Cas9基因编辑技术的不断成熟和发展让我们萌生了将其应用于CART治疗的想法 。 通过对现有CART技术存在问题的深入剖析 ， 我们意识到利用基因编辑技术来制备非病毒定点整合CART细胞是一个很有潜力的方向 。 通过大量的方法尝试和条件摸索 ， 我们建立了成熟的QuikinCART?技术平台 。 该技术不需要使用任何病毒 ， 只需一步即可制备出CART细胞 ， 具有现有CART技术不可比拟的诸多优势 。 期待今后利用这一技术平台能开发出更多成功的CART产品 ， 在临床治疗上取得更大的突破 。 ”
除了正在开展的非病毒PD1定点整合CD19-CART临床研究 ， 邦耀生物也正在布局针对实体瘤的其他非病毒定点整合CART产品 ， 以期在CART疗法上取得更大的突破 。
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