干细胞移植 全球首例！日本成功为6天大新生儿进行肝胚胎干细胞移植 情况稳定已出院
日本的医生宣布，已成功将源自胚胎干细胞的肝细胞移植到一名新生婴儿体内，这在世界上尚属首例。该案例也将为全球范围内的此类新生儿提供新的治疗选择。
日本国家儿童健康与发展中心的福田秋树（Fukuda Akinari）领导的一个研究小组宣布，去年10月，一个患有尿素循环障碍的6天大婴儿接受了肝细胞治疗。
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据报道，接受治疗的新生儿在2019年10月刚好两天大时出现了一种尿素循环紊乱（UCDs），称为1型瓜氨酸血症。患病婴儿肝脏无法分解有毒的氨——这种疾病可能是致命的，而肝移植是唯一的治疗方法。但是，当时6天大的婴儿实在太小，无法进行肝移植——通常不认为这是安全的。一个3-5个月大的孩子，体重长到约6公斤（13磅）时才被认为可以进行安全的肝脏移植。
日本国家儿童健康与发展中心（NCCHD）的医生决定尝试一种“过渡疗法”：他们将1.9亿个来自胚胎干细胞（ES细胞）的肝细胞注入婴儿的肝脏血管中，直到婴儿足够大为止。
结果，血氨水平降至正常。该研究所表示治疗后，“患者没有发生血氨浓度增加的现象，并且能够成功完成下一阶段治疗，即肝移植。”
医院和相关报道尚未透露婴儿的性别，不过这个小家伙今年3月从父亲那里接受了肝移植，并且在治疗9周、出生6个月后病情稳定，已经出院。
该研究所说：“这项试验的成功证明了世界上第一项使用人类ES细胞治疗肝病患者的临床试验的安全性。”
它指出，在欧洲和美国，肝细胞通常是从脑死亡的供体中取出后才可得到的，但日本的供应更为有限。
当他们等待长大到足以进行肝移植时，这在管理小孩子的健康方面造成了困难。
ES细胞是从受精卵中收获的，在研究中使用它们已经引起了伦理问题，因为胚胎随后将被破坏。
日本国家儿童健康与发展中心（NCCHD）是日本被允许建立ES细胞以研究新药物的两个组织之一。
该研究所称，它可用于受精卵。受精卵的使用已获得两个受精卵治疗者的批准。
该小组计划在当前财政年度结束之前再进行约三次细胞移植，并将该程序确定为可行的治疗方法。
NCCHD器官移植中心负责人Kasahara Mureo说，该程序基于对胚胎干细胞20多年的研究。他说，继续进行这项研究以及对诱导多能干细胞或iPS细胞的研究非常重要。
1型瓜氨酸血症是一种顽固的遗传性疾病。每530,000人中就有1人患上这种疾病。据估计，日本只有不到100人患有这种疾病。血液中氨气浓度的增加会导致永久性脑损伤并可能导致死亡，严重者在新生儿阶段就可以出现拒食、嗜睡、呕吐、抽搐、昏迷以致死亡。
NCCHD的目标是到2022年将ES来源的肝细胞移植到五名患者中，以确认治疗的有效性和安全性。Mureo Kasahara说：“再生医学将成为肝病患者的一大福音。”
编译/前瞻经济学人APP资讯组
参考来源：https://medicalxpress.com/news/2020-05-japan-newborn-liver-stem-cells.html
https://www.nippon.com/en/news/yjj2020052100021/world's-1st-es-cell-linked-transplant-to-baby-performed-in-japan.html
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