[上品课堂]《细胞》特刊：聚焦治疗人类疾病的基础和临床研究( 二 )
由于高度限制的渗透屏障和其他使细菌在有毒化合物中生存的机制 ， 抗生素的发现非常困难 。
免疫细胞疗法的新愿景
细胞疗法在药物开发中成为一种全新范例 。
其中免疫细胞疗法是最先进的疗法之一 ， 已有明确证据证明其对癌症和传染病具有临床益处 。
基础免疫学、基因工程、基因编辑和合成生物学的不断发展 ， 增强了免疫细胞疗法的复杂性 ， 提高了疗效和安全性 ， 并拓宽了其治疗疾病的潜力 。
发展治疗自身免疫病疗法的挑战、进展和前景
自身免疫性疾病是免疫系统被误导至宿主的结果 ， 并且具有严重而不断增加的临床需求 。
总体来说 ， 现有疗法作用广泛但非疾病特异 ， 因此容易引发副作用 。
GPCR结构对药物发现的影响
目前已确定了70个独特的G蛋白偶联受体（GPCR）的结构 ， 超过370个结构与不同的配体和各种构象状态的受体结合 。
基于结构的药物设计应用于越来越多的GPCR靶标 ， 现在其中一些候选药物已进入临床试验 。
机器学习将如何改变生物医学
该文概述了机器学习如何改变生物医学的三个广泛领域的愿景：临床诊断、精确治疗和健康监测 ， 目标是通过一系列疾病和正常的衰老过程来维持健康 。
启蒙
靶向蛋白水解嵌合体作为生物发现的治疗手段和工具
靶向蛋白水解嵌合体（PROTAC）的新兴领域能够通过共选择泛素-蛋白酶体系统在翻译后水平来调节蛋白质浓度 。
该文描述了PROTAC技术及其在药物发现中的应用 ， 并提供了一些PROTAC带来新颖生物学见解的实例 。
综述
神经调节的新兴方法和植入技术
神经调节技术是治疗多种类型难治性疾病的有效途径 。
在该医学领域的持续发展将需要：（1）完善对器官功能的神经控制机制的理解；（2）以可编程方式精确调节这些功能的技术发展 。
基于CRISPR的治疗性基因组编辑：AAV载体的策略和体内递送
基于CRISPR改善人类健康的策略 ， 重点是使用腺相关病毒（AAV）载体将CRISPR治疗剂直接递送到人体中 。
CRISPR疗法的广泛应用面临挑战 ， 持续发现和技术发展可进一步完善这些创新疗法 。
组织特异性药物递送的靶向策略
开发靶向策略以实现特定部位的药物递送有望减少脱靶效应 ， 减少有害的毒性 ， 从而增强药物疗效 。
目前在临床前和临床环境中调节药物递送的几种靶向策略多基于小分子、核酸、肽、抗体和细胞 。
线粒体疾病：未来的希望
线粒体疾病的治疗目前多关注对症管理 ， 而非改善由特定突变引起的生化缺陷 。
该文关注线粒体疾病治疗方法的最新进展 ， 包括小分子和基因疗法 ， 以及预防线粒体疾病通过种系传播的方法 。
治愈艾滋病：寻找目标并清除持续感染
尝试通过逆转病毒潜伏期的疗法和免疫疗法清除感染的方法来增强抗逆转录病毒疗法已进入临床 ， 但该领域仍处于起步阶段 。
随着抗病毒治疗和HIV预防策略的进步 ， 未来清除HIV感染的疗法有望减轻社会HIV大流行的影响 。
快照
精密医学的试验类型
目前有很多种临床数据收集方法 ， 但各有利弊 。 主协议可提高数据收集效率 。
主要的观察性试验弥补了干预性和回顾性实际数据（RWD）收集方法之间的差距 。
特刊链接：
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