[分分钟谈健康]| 新药来了，厉害了！国内首款ADC药物T-DM1即将获批( 三 ) 厉害了！国内首款ADC药物T-DM1即将获批

携带PDGFRA外显子18突变的总体人群，总缓解率（ORR）为84％，其中7％完全缓解， 77％部分缓解。携带PDGFRAD842V突变的患者亚组ORR更高， ORR为89％，其中8％完全缓解， 82％部分缓解。虽然中位缓解持续时间尚未达到，但有61％的外显子18突变的缓解患者缓解持续时间达6个月或更久（持续缓解的患者中31％的随访时间少于6个月），且安全性良好。
FDA授予该申请优先审查和突破性疗法认定。 Avapritinib也获得了快速通道和孤儿药物认定。
补充知识：
1、胃肠间质瘤是胃癌吗？
胃肠间质瘤（gastrointestinalstromaltumor ， GIST）是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤，也是迄今为止靶向药物治疗最成功的实体肿瘤。胃癌（gastriccarcinoma）是起源于胃黏膜上皮的恶性肿瘤。二者组织来源不同。
2、GIST现有治疗格局是怎样的？
手术切除：是胃肠道间质肿瘤首选且唯一可能治愈的方法。 GIST高危患者术后复发转移率高，可达55%～90% ，其中80%在术后1～2年内有3/4局部复发，半数还同时出现肝转移。虽有可能再切除，但难以提高生存率，原发灶切除彻底无转移灶者5年生存率54%（50%～65%），不能彻底切除或转移者5年总生存期<35% ，不能切除者总生存期9～12月。
靶向药物治疗是复发转移性GIST的标准治疗，伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼分别是一、二、三线药物，靶向药物显著延长了复发转移性GIST病人的生存时间，同时随着靶向药物治疗时间的延长，耐药后出现疾病进展的问题几乎不可避免。
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美国FDA：2款抗癌药获孤儿药审批资格
▍首个皮下给药PD-L1单抗用于治疗胆管癌
KN035（Envafolimab）是全球首个可采用皮下注射给药的PD-L1抗体，与已经上市和在研的PD-(L)1抗体相比有差异化优势，可用于不适合静脉输液的患者，同时具有降低医疗成本的潜力。目前与思路迪合作在中国、美国和日本针对多个肿瘤适应证同步开展临床试验，部分适应证已进入Ⅲ期临床。本次FDA授予KN035孤儿药资格用于治疗胆道癌。 ▍治疗急性髓性白血病(AML)的同种异基因CAR-T疗法
BioPharm（TCB）是一家异基因CAR-T免疫肿瘤学产品的开发商，以及γδT（GDT）细胞疗法领域的领导者。 TCB002是一种由已激活的和扩增的GDT细胞组成的异基因细胞疗法。由来自健康捐赠者的GDT细胞组成，在纯化并配制输注给患者之前进行了大量扩增和活化。利用GDT作为细胞治疗载体具有更安全、更有效等潜在可能优势，捐赠者的选择标准是基于这些细胞是强效的癌细胞杀手，并且与患者自身的细胞相比，这些细胞是一种更有效、更稳定的治疗方法。
该项研究于2018年底获得监管批准，患者招募于2019年1月启动，研究正在捷克共和国布拉格的血液学和输血研究所（úHKT）进行。本次FDA授予TCB002孤儿药资格用于治疗急性髓性白血病(AML) ，目前仍处于I期临床研究（NCT03790072）阶段，结果值得期待。
参考文献
[1]https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/125427s105lbl.pdf
[2]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/hematologyoncology-cancer-approvals-safety-notifications
[3]https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=23f3c1f4-0fc8-4804-a9e3-04cf25dd302e
[4]https://clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT01772472?term=KATHERINE+trastuzumab&rank=1
[5]《2019CSCO乳腺癌诊疗指南》
[6]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pembrolizumab-bcg-unresponsive-high-risk-non-muscle-invasive-bladder-cancer
[7]中国肿瘤医院泌尿肿瘤协作组.非肌层浸润性膀胱癌膀胱灌注治疗专家共识[J].中华肿瘤杂志,2019,41(1):42-45.

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