江苏龙网

  1. 首页 > 人文 > >

超2亿美元合作 辉瑞/Dewpoint共同开发DM1潜在疗法

编译丨柯柯
Dewpoint Therapeutics已经将辉瑞加入到医药合作伙伴名单中 ， 辉瑞希望利用这家初创公司的新一代技术治疗一系列罕见疾病 。
1月6日 ， Dewpoint宣布与辉瑞开展一项新的研究合作 ， 以开发治疗强直性肌营养不良症1型（DM1）的潜在疗法 。 根据协议 ， Dewpoint将获得预付款 ， 并有资格获得研发和销售里程碑付款 ， 如果所有里程碑都能实现 ， 该公司将获得总额高达2.39亿美元的付款 ， 并将有资格获得任何获得批准的药品版税 。
超2亿美元合作 辉瑞/Dewpoint共同开发DM1潜在疗法文章插图
两家公司介绍 ， DM1是一种罕见的遗传性疾病 ， 是强直性肌营养不良症的两种类型之一 ， 并且是一种与DMPK基因连锁的遗传性疾病 。 被诊断为DM1的患者会经历肌肉萎缩和无力、呼吸困难、白内障、心脏病、智力残疾和早死 。 针对DM1目前还没有任何治疗方法可以解决其根本原因 。
美国和德国的几家生物技术公司正在研究凝聚物 ， 这是一个新的研究领域 ， 有助于解释细胞生物学的某些方面 ， 这些方面目前对研究人员来说仍是神秘的 。
如果回顾一下生物学教科书 ， 其中几乎肯定会指出人体细胞的原理就是膜 。 但是现在 ， 生物分子的凝聚物越来越受到重视 ， 这是一种由蛋白质和RNA组成的瞬时液滴 ， Dewpoint正利用这个技术原理寻找发现药物的新方法 。
Dewpoint介绍 ， 生物分子凝聚物是通过一种称为相分离的过程形成的 ， 是细胞内的无膜液滴 ， 促进分子间的相互作用 ， 帮助细胞发挥重要功能 。 冷凝物已被证明在关键的生物过程和严重的难治性疾病 ， 包括神经退行性变、癌症、炎症、传染病、代谢性疾病和罕见的遗传疾病中发挥着关键作用 。 第一批冷凝物是100多年前观测到的 。
然而 ， 在发现生物分子凝聚功能之前 ， 还不知道合适的分子如何在合适的时间找到彼此 ， 在细胞拥挤的分子环境中催化重要的过程 。 直到最近十几年 ， 包括Dewpoint创始人、来自德国马克斯普朗克研究所的Tony Hyman和怀特海研究所的Rick Young在内的科学家们才开始了解凝聚物的动态性质和功能 。 Dewpoint开发的是利用这种生物学的药物 。
这种技术显然受到了追捧 。 2019年 ， Dewpoint与拜耳签署了一份价值1亿美元的协议 ， 针对心脏病和妇女健康这两大被忽视的领域；同年 ， 还与默沙东签署了一份价值3.05亿美元的协议 ， 致力于利用其技术治疗艾滋病 。 2019年秋天 ， Dewpoint还获得了7700万美元的B轮融资 ， 突出了其技术被外界看好而日渐增长的市场价值 。
【超2亿美元合作 辉瑞/Dewpoint共同开发DM1潜在疗法】参考来源：1.Dewpoint Announces Collaboration with Pfizer to Develop Potential Therapies for a Rare Form of Muscular Dystrophy2.Pfizer taps Dewpoint Therapeutics in $239M dystrophy drug deal


    推荐阅读


    上一篇：女人出现这4个不适时，或是“大姨妈”要远离了，提前做好准备

    下一篇：每日一膳｜阴冷天，你需要一道热乎乎的养生小米粥