从诊断到治疗，有哪些2020年度GIST领域大事件值得收藏？( 二 )
研究结果：在2018年2月27日至2018年11月16日期间 ， 从154例患者中共筛选出129例患者 ， 并随机分配进入瑞派替尼组（n=85）或安慰剂组（n=44）接受治疗 。 截至2019年5月31日 ， 瑞派替尼组和安慰剂组的中位随访时间分别为6.3个月（IQR3.2~8.2个月）和1.6个月（1.1~2.7个月） 。 瑞派替尼组和安慰剂组分别有51例、37例患者发生了PFS事件 。 双盲阶段的中位剂量强度在Ripretinib组为100% ， 安慰剂组为97% 。 有29例患者从安慰剂组交叉到Ripretinib组 。 瑞派替尼组和安慰剂组的mPFS分别为6.3个月和1.0个月 ， 瑞派替尼较安慰剂降低85%的疾病进展或死亡风险（HR=0.15 ， P＜0.0001） 。 估计6个月的PFS率两组分别为51%和3.2% 。
瑞派替尼组最常见（>2%）的3级或4级治疗相关的紧急不良事件包括脂肪酶升高（5%）、高血压（4%）、乏力（2%）和低磷血症（2%）；安慰剂组最常见的与治疗相关的3级或4级紧急不良事件是贫血（7%）、疲乏（2%）、腹泻（2%）、食欲下降（2%）、脱水（2%）、高钾血症（2%）、急性肾损伤（2%）和肺水肿（2%） 。 接受瑞普替尼治疗的85例患者中有8例（9%）报告了与治疗相关的严重不良事件 ， 而接受安慰剂治疗的43例患者中有3例（7%）报告了与治疗相关的严重不良事件 。
结论：与安慰剂相比 ， 瑞派替尼显著提高了进展期GIST患者的mPFS达到6.3个月（安慰剂组1.0个月） ， 并且对现有获批治疗方案耐药的晚期GIST患者具有良好的耐受性 。
平扫和增强CT影像组学特征预测GIST危险度效能的比较：一项多中心研究（IF 7.919）
文章插图
研究背景：本研究旨在开发和验证平扫CT的影像组学特征 ， 用以在术前预测胃肠道间质瘤（GIST）的恶性程度 ， 并将这些特征与增强CT的特征进行比较 ， 评估平扫CT在其中的预测价值 。
研究方法：研究共纳入了四家中心的370例GIST患者的数据 ， 分为训练组 ， 内部和外部验证组 。 利用LASSO降维筛除不稳定征象、ROC曲线比较预测效能 。 建立并比较平扫CT和增强CT的放射组学特征 ， 根据受试者工作特征曲线下面积（AUC）预测GIST的危险度效能 。 在训练组、内部和外部验证组中 ， 平扫和增强CT的预测效能均接近（训练组0.965 vs 0.936; P = 0.251 内部验证0.967 vs 0.960; P = 0.801 外部验证0.941 vs 0.899; P = 0.173） 。
研究结果：在训练组 ， 设置平扫组学特征值截割点为0.185 ， 判断GIST恶性潜能的准确性、敏感性和特异性分别为90.0%、88.2%和92.3% 。 在内部和外部验证组 ， 上述数值分别为89.1%、94.9%、80.0%和84.6%、76.1%、91.0% 。 与仅用平扫CT组学特征相比 ， 影像组学模型将诊断高度恶性GIST的敏感度分别提高了5.9%（训练组 ， P=0.025）、2.5%（内部验证组 ， P=0.317）和10.5%（外部验证组 ， P=0.008） 。
结论：平扫组学征象和增强组学征象在高危GIST预测的能力相当 。 平扫组学征象和影像组学模型都有较高的GIST危险度预测能力 。
小结
近年来 ， 新的药物研发与治疗理念的不断更新 ， GIST诊断和治疗模式也在不断发生着变化 。 不平凡的2020即将进入尾声 ， 但即使在这样不平凡的一年 ， GIST领域的研究学者没有停下脚步 ， 仍然在孜孜不倦地钻研 ， 为改善患者的生存 ， 助力GIST临床诊疗策略的优化与进步而不断挑战科学的顶峰 。
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2020 CSCO-CMT胃肠间质瘤领域年度进展评选活动开始啦！
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