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骨髓增生异常综合征口服新药Inqovi进入NCCN指南

近日 ， 已获FDA批准的低甲基化药物Inqovi(地西他滨和Cedazuridine)口服片剂 ， 正式纳入最新版美国国家综合癌症网络(NCCN)《临床实践指南》 ， 用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)成年患者 。
《NCCN指南》建议 ， 在治疗成年MDS患者时 ， 口服片剂Inqovi可作为地西他滨静脉注射液的替代品 。 这些MDS患者的临床表现为明显的细胞减少或骨髓母细胞增多、严重贫血或移植候选患者 。
在全球新冠疫情特殊时期 ， Inqovi口服片剂能减少去医院就诊次数 ， 降低患者的感染风险 。
▌MDS：白血病的“小兄弟” ， 血液科治疗难题
骨髓增生异常综合征口服新药Inqovi进入NCCN指南文章插图
骨髓增生异常综合症(MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病 ， 其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞的发育异常改变 ， 临床表现与细胞系的减少和减少程度有关 。
MDS又被称为“白血病前期” ， 任何年龄均可发病 ， 约80%患者大于60岁 ， 且男性多于女性 。 虽然被叫作“前期” ， 但并不意味着可以不重视 。
目前 ， 国内外均将MDS患者分为低风险组和相对高危组 。
低风险组治疗主要包括促进造血、诱导分化、对症支持治疗等为主;较高危组治疗除以上疗法外 ， 还包括去甲基化治疗、靶向治疗、联合化疗和造血干细胞移植等 。 而造血干细胞移植是目前唯一可治愈MDS的疗法 。
高危MDS会向急性髓系白血病转化 ， 这类患者的生存期较短 ， 患者多死于与细胞减少症相关的并发症(感染和出血)或AML ， 预后极差 。
近些年来 ， MDS领域的新药进展相对较少 ， 治疗方案有限 ， 以促进造血功能的支持治疗和免疫治疗为主 ， 依然是血液科医生面临的治疗难题 。
▌口服新药写入指南了!
骨髓增生异常综合征口服新药Inqovi进入NCCN指南文章插图
Inqovi是由固定剂量的胞苷脱氨酶抑制剂Cedazuridine和去甲基化剂地西他滨(Decitabine)组成的口服片剂 。
地西他滨于2006年获批治疗MDS 。 它是一种特异性DNA甲基化转移酶抑制剂 ， 可以逆转DNA 的甲基化过程 ， 激活失活的抑癌基因 。 有研究证实 ， 小剂量的地西他滨对向白血病转化的MDS患者非常有效 。
Cedazuridine能够抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶 ， 避免降解地西他滨 。 通过连续5天的口服给药 ， Inqov也能达到与地西他滨静脉输注同等的暴露浓度 。 1期和2期临床研究结果已经分别在《柳叶刀》和《血液》上发表 。
用药方面 ， Inqovi需空腹服用 ， 剂量为每次1片/日 ， 连续5天 ， 每28天为一个周期 。
▌TRI：精准预测高危患者治疗方案
此前 ， 两项血液肿瘤重磅临床研究(myCare-009-01和myCare-009-02)结果显示：
相较专科医生开出的治疗方案 ， 好医友TRI Singula可以更准确地预测急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)患者的治疗应答情况 。
骨髓增生异常综合征口服新药Inqovi进入NCCN指南文章插图
◆在myCare-009-02研究中 ， TRI Singula准确预测了73.3%的MDS患者应答情况 ， 敏感性为97.0% ， 特异性为68.0% ， 而医生处方治疗的应答率仅为37.7% 。
由此可见 ， TRI Singula可作为MDS患者一个显著的总体生存率预测因子 ， 并有望超越医生处方治疗的应答率 。
这些研究证明 ， TRI Singula堪称血液肿瘤个性化医疗的一大飞跃 。 大多数MDS患者都有多个分子变异 ， 每个都会影响患者对治疗的应答 。
Singula是一项突破性技术 ， 它可以生物模拟具有多种突变的MDS患者对特定治疗的反应 ， 然后生成非常精准的个性化治疗反应预测报告 。 这种新技术有望提高MDS治疗的反应率 ， 改善患者预后 。


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