药明康德|罕见病专栏 | 一周罕闻药事（10.2-10.8）
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神经系统疾病
9月30日 ， 卫材公司（Eisai）宣布 ， 在与美国FDA磋商后 ， 已启动一项3期临床研究MOMENTUM 1（304研究） ， 评估将lorcaserin作为Dravet综合征患者辅助治疗的疗效、安全性和药代动力学特征 。 >>阅读更多 10月7日 ， Y-mAbs Therapeutics宣布 ， 美国FDA已授予双特异性抗体疗法nivatrotamab孤儿药资格和罕见儿科疾病认定 ， 用于治疗神经母细胞瘤（NB） 。 >>阅读更多 8日 ， Cerecin公司宣布 ， 美国FDA已授予其在研疗法tricaprilin罕见儿科疾病认定 ， 用于治疗婴儿痉挛症（IS） 。 >>阅读更多
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图片来源：包图网
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风湿性疾病
9月30日 ， 强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布 ， 美国FDA已批准Simponi Aria（golimumab）用于活动性多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）2岁及以上患者的治疗 。 >>阅读更多 10月1日 ， CiVi Biopharma公司宣布 ， 已通过其全资子公司Eicos Sciences恢复3期临床研究AURORA的患者招募 。 该研究旨在评价其主导产品CIVI030（静脉注射用伊洛前列素）治疗系统性硬化症（SSc）的安全性和疗效 。 >>阅读更多3
血液系统疾病
9月30日 ， Kadmon公司宣布向美国FDA提交belumosudil（KD025）的新药申请（NDA） ， 用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的患者 。 >>阅读更多 日前 ， 美国国家血友病基金会（NHF）已修订了先天性纤维蛋白原缺乏症的治疗指南 ， 以纳入fibryga（重组人纤维蛋白原）冻干粉 。 Fibryga此前称Fibryna ， 用于治疗无纤维蛋白原血症和低纤维蛋白原血症 。 >>阅读更多4
内分泌疾病
9月30日 ， 天境生物宣布 ， 中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准其伊坦生长激素（eftansomatropin ， 又称TJ101）差异化长效重组人生长激素的3期注册临床试验申请 ， 每周一次给药 ， 治疗生长激素缺乏症（GHD）儿童患者 。 >>阅读更多 10月8日 ， 辉瑞（Pfizer）和OPKO Health共同公布了一项3期研究的积极顶线结果 ， 表明在3至18岁生长激素缺乏症儿童中 ， 与每日治疗相比 ， 每周一次的somatrogon治疗可减少对患者生活方式的干扰 ， 并改善患者依从性 。 >>阅读更多5
先天代谢性疾病
10月1日 ， Alnylam Pharmaceuticals公司宣布 ， 其在研RNAi疗法在治疗6岁以下1型原发性高草酸尿症（PH1）儿科患者的3期临床试验中获得积极顶线结果 ， 显示第6个月时 ， lumasiran治疗可使尿液中草酸盐/肌酐比值出现具有临床意义的降低 。 >>阅读更多
2日 ， 日本协和麒麟株式会社（Kyowa Kirin）宣布 ， 欧盟委员会（EC）已批准Crysvita（burosumab）用于治疗X连锁低磷性佝偻病（XLH）的大龄青少年和成人患者 。 >>阅读更多 同日 ， Chiesi Global Rare Diseases公司和Protalix BioTherapeutics公司宣布 ， 已在美国启动一项针对pegunigalasidase alfa的扩大使用计划（EAP） ， 拟用于治疗法布里病 。 >>阅读更多 同日 ， 欧洲药品管理局（EMA）受理赛诺菲（Sanofi）公司avalglucosidase alfa的上市许可申请（MAA） ， 用作庞贝病（糖原累积病Ⅱ型）患者的长期酶替代疗法 。 >>阅读更多 8日 ， 在第88届欧洲动脉粥样硬化学会年会（EAS2020）上 ， Esperion公司公布了两项3期临床试验的汇总数据 。 两项试验均证实 ， bempedoic acid片剂可显著降低杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）人群的胆固醇水平 。 >>阅读更多6
眼科疾病
10月3日 ， MeiraGTx公司公布了治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的1/2期临床试验的9个月数据 ， 数据显示 ， 与非治疗侧眼相比 ， 治疗眼在视觉引导的活动能力和视网膜敏感性方面出现显著改善 。 >>阅读更多 6日 ， Eyevensys公司宣布 ， 美国FDA已授予其在研基因疗法EYS611孤儿药资格 ， 用于治疗视网膜色素变性（RP） 。 >>阅读更多7
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