小韩侃健康|带您认识“蝴蝶结症”|从中国数据看依维莫司在TSC-AML的优异表现( 二 )
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图3中国TSC患者的家族史阳性率显著高于全球TSC患者
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图4中国人群女性患者偏多的情况和全球人群之间没有差异
西京医院进行的一项单中心研究中纳入30例TSC-AML患者 ， 提示依维莫司可以使TSC-AML肿瘤迅速减小 ， 但是停药后肿瘤体积会逐渐增大 。 北京协和医院进行的临床研究中也发现了类似的结果 。 研究中纳入30例TSC-AML患者 ， 研究发现依维莫司停药后 ， TSC-AML体积再次增大 ， 停药1年后接近基线水平 。 依维莫司可改善肺功能 ， 停药1年后 ， 肺功能又接近基线水平 。 对此田晓军教授评价到：“以上两项研究都提示我们依维莫司可以迅速缩瘤 ， 且长期用药在TSC-AML患者的治疗中是重要的 。 ”
在台湾地区一项持续小剂量依维莫司治疗TSC-AML的研究中发现：肿瘤缩小的有效应答率达73%（图5） 。 田晓军教授对该研究也给出了高度评价：“这为全量给药不良反应严重的患者带来了更多样化的治疗选择 。 ”
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图5依维莫司持续小剂量给药有效应答率
而中国人民解放军医院则另辟蹊径 ， 对依维莫司术前辅助治疗方面进行了探索 。 临床上TSC-AML多是双侧发病 ， 且肿瘤体积通常较大 ， 单纯药物治疗很难达到良好的治疗效果 ， 并且治疗的周期也比较长 。 这种情况下外科手术是可供选择的方案 。 但是TSC-AML瘤体内血管成分很多 ， 术中大出血风险高 ， 甚至会危及患者生命 。 而本研究初步证实了术前使用依维莫司可以使肿瘤的血管成分大大的减少 ， 进而缩小肿瘤体积 。 术中出血减少 ， 使手术的安全性得到显著提高 。 对此田晓军教授现身说法：“我院曾接诊一例TSC-AML患者 ， 肾脏肿瘤最大径接近40cm 。 对于这样的患者来说 ， 术前应用依维莫司可以明确提高手术安全性 。 ”
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田晓军教授在会议现场带来精彩演讲
可以看到 ， 基于中国患者的临床研究为依维莫司在中国TSC-AML患者中的应用提供了强力有的证据 ， 为中国TSC-AML患者提供了更多的治疗选择！
依维莫司：全球和中国唯一获批治疗TSC-AML靶向药物
在医务工作者与TSC-AML博弈的过程中 ， 依维莫司扮演了怎样的角色？田晓军教授详细地为我们讲解了依维莫司的作用机制 。
“mTOR抑制剂依维莫司可直接抑制mTOR靶点 ， 通过抑制肿瘤细胞生长及增殖、抑制血管生成而达到缩小肿瘤体积的目的 ， 是根本性对因治疗 ， 这也使得依维莫司在临床上取得了有目共睹的成果 。 因此也成为全球和中国唯一获批治疗TSC-AML的靶向药物 。 ”作为临床一线深耕多年的权威专家 ， 不难看出田晓军教授话语里饱含的欣慰和期待 。 采访最后田教授也表达了他对TSC-AML相关研究成果的期许 ， 并呼吁广大医务工作者及社会给予罕见病群体更多的关注 。 希望以依维莫司为典范：乘对因治疗及靶向药物之风 ， 破罕见疾病的治疗困境之局！
MCC号AFI20093336有效期2021-09-24 ， 资料过期 ， 视同作废 。
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