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肿瘤|传奇生物—如何书写“传奇”？


8月5日 ， 药品审评中心（CDE）公示了首个拟突破性疗法 ， 公告显示南京传奇生物旗下生物制品1类新药LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂 ， 又名LCAR-B38M/JNJ-4528）拟纳入突破性治疗药物名单 。 值得一提的是 ， 自药监局7月8日发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》文件到公示正好短短一个月时间 。
那么 ， 传奇生物是怎样一家企业呢？
图1. 传奇生物logo 来源：传奇生物官网
一、传奇的起源
21世纪以来 ， 生物制药行业蓬勃发展 ， 在老牌药企稳步增长的同时 ， 创新型生物制药企业也新兴发展起来 。 在这样的大环境下 ， 服务于这些药企的CRO/CMO/CDMO类企业也依附于生物制药企业的发展也蓬勃生长起来 。
传奇生物的母公司金斯瑞生物即是在上述大背景下产生的CRO/CDMO类企业 ， 其于2002年在美国新泽西成立 ， 自成立以来便立足于基因合成技术 ， 作为生命科学研究与应用服务及产品供货商将其技术应用于从基本生命科学研究到转化生物医药研发、工业合成产品及细胞治疗解决方案的多个领域 。
也许是一开始就志向高远；也许仅仅是在长期的业务中积累了足够的经验与资本后不甘现状 。 不管怎样 ， 在进入这个领域12年后 ， 服务商金斯瑞生物不再仅仅满足于单纯的CRO/CDMO业务 ， 开始尝试更具创新性的创新药物研发 。
就这样 ， 2014年金斯瑞生物成立了子公司传奇生物 。 彼时 ， CAR-T细胞疗法方兴未艾 ， 但由于该领域尚未有上市产品 ， 该疗法的前景充满未知风险 ， 很多其他企业对于是否进军这一领域充满疑虑 。 不同于其他企业 ， 传奇生物自成立就将自身的发展立足于CAR-T细胞疗法 。 传奇生物敢于这般 ， 离不开母公司金斯瑞生物的支持 。
金斯瑞生物旗下主要有四大平台 ， 皆服务于不同的业务场景 。 其中 ， 细胞治疗平台为难治性疾病（包括癌症及炎性疾病）患者提供细胞治疗解决方案 ， 传奇生物的诞生正是基于这一平台 。 依靠这一平台 ， 传奇生物产出了其CAR-T细胞治疗核心产品LCAR-B38M/JNJ-4528 ， 也正是基于这一款产品 ， 传奇生物才获得资本市场的青睐得以赴美上市 。
二、传奇CAR-T疗法LCAR-B38M/JNJ-4528
自2014年成立 ， 默默耕耘几年后 ， 在2017年6月 ， 传奇生物凭借LCAR-B38M/JNJ-4528 CAR-T细胞疗法治疗复发性难治性多发性骨髓瘤的数据（100%的客观缓解率）一鸣惊人 ， 成为当时业界最亮眼的黑马 。

肿瘤|传奇生物—如何书写“传奇”？
本文插图
【肿瘤|传奇生物—如何书写“传奇”？】

图2. LCAR-B38M/JNJ-4528来源：传奇生物官网
其后 ， 传奇生物LCAR-B38M/JNJ-4528的发展一帆风顺 ， 于当年12月在中国递交临床申请并获CFDA受理 ， 不久后又被CDE拟纳入优先审评程序药品注册申请中 。 强生旗下的杨森制药也关注到了迅速崛起的传奇生物 ， 并很快与传奇生物签订了全球化合作协议 ， 共同开发、生产和销售LCAR-B38M/JNJ-4528 ， 首笔预付款高达3.5亿美元 。 接下来 ， LCAR-B38M/JNJ-4528又获美国FDA的IND批准；2019年 ， 获得FDA授予的孤儿药资格、FDA突破性疗法认定以及欧洲药品管理局PRIME资格 。
CAR-T（嵌合抗原受体T 细胞）疗法作为目前临床上使用的免疫治疗方案之一 ， 其是经人工改造后的T 淋巴细胞 。 通过基因工程的方法向T 细胞导入一段人工改造的DNA ， 这段DNA 能表达产生识别肿瘤相关抗原的抗体和T 细胞活化序列的融合蛋白（即CAR 结构） ， 使得T 细胞以抗原依赖、非MHC 限制的方式结合肿瘤抗原 ， 识别并杀伤肿瘤细胞 ， 从而达到治疗肿瘤的目的 。
目前全球已上市的CAR-T 产品有诺华的Kymriah和凯特的 Yescarta 、Tecartus三款 ， 三者均以CD19 为靶点 ， 在急性淋巴细胞白血病、大B 细胞淋巴瘤、复发/难治性套细胞淋巴瘤等血液肿瘤上取得了非常好的治疗效果 。 而传奇生物的LCAR-B38M/JNJ-4528则靶向B细胞成熟抗原（BCMA） ， 该疗法结构新颖 ， 含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体 ， 抗体亲和力较强 。


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