『狐臭健康』首款儿童神经纤维瘤病药物获批上市，缓解率达到66%( 二 )
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图2.SPRINT研究中selumetinib治疗后疼痛改善的人数.
图片来源：NEnglJMed.2020.DOI:10.1056/NEJMoa1912735.
临床安全性
最常见的毒性反应为1级和2级恶心、呕吐、腹泻、肌酸激酶水平无症状升高、痤疮样皮疹和甲沟炎 。 因用药导致的停药率为10% 。
【『狐臭健康』首款儿童神经纤维瘤病药物获批上市，缓解率达到66%】Selumetinib目前已开展肺癌、黑色素瘤和甲状腺癌的临床试验 ， 取得了积极的结果 ， 安全性良好 。 药物上市后将为NF1儿童患者带来福音 ， 满足未竞的医疗需求 。
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参考文献：
[1]FDAApprovesFirstTherapyforChildrenwithDebilitatingandDisfiguringRareDisease.Retrieved2020-04-11,fromhttps://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-thera
py-for-children-with-debilitating-and-disfiguring-rare-disease-301038879.html.
[2]NEnglJMed.2020.DOI:10.1056/NEJMoa1912735.
[3]NEnglJMed.2016,375(26):2550-2560.DOI:10.1056/NEJMoa1605943.
[4]https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2019/us-fda-accepts-regulatory-submission-for-selumetinib-in-neurofibromatosis-type-1-and-grants-priority-review-14112019.html.
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