【生物谷】治疗HoFH效果显著再生元创新疗法有望第二季度申请上市
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31日 ， 再生元（Regeneron）公司在美国心脏病学会年度科学会议与世界心脏病学会（ACC.20）上 ， 公布了该公司开发的evinacumab ， 在治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的3期临床试验详细结果 。 Evinacumab是一款全人源化血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体 。 试验结果表明 ， evinacumab在已经使用他汀类药物和PCSK9抑制剂的HoFH患者中 ， 能够将低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平继续降低49% 。 该公司计划在今年第二季度向FDA递交生物制品许可申请 。
HoFH是一种严重、罕见的遗传疾病 。 HoFH患者LDL-C水平的严重升高 ， 经常会引起早期动脉粥样硬化性心血管疾病 ， 有时甚至在青少年时期就引发心脏病 。 即便接受现有降脂疗法的治疗 ， 他们的平均LDL-C水平仍然达到255 mg/dL ， 显着超过安全标准（100 mg/dL） 。
Evinacumab是一种针对ANGPTL3的单克隆抗体 。 ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶抑制剂 ， 在脂蛋白新陈代谢中具有重要作用 。 它在2017年已经被FDA授予突破性疗法认定 ， 适应症为HoFH 。
在名为ELipsE的3期临床试验中 ， HoFH患者在接受其它降脂疗法之外 ， 接受evinacumab或安慰剂的治疗 。 这些患者中95%使用了他汀类药物 ， 79%使用了PCSK9抑制剂 。 试验结果表明 ， 在接受治疗24周之后 ， evinacumab治疗组LDL-C与对照组相比 ， 降低49%（p<0.0001） 。 47%的患者LDL-C水平降至100 mg/dL以下 ， 而对照组的这一数值为23% 。
“作为一名医生 ， 看到HoFH患者为了将危及生命的LDL-C水平降下来而挣扎令人揪心 ， ”南非威特沃特斯兰德大学（University of the Witwatersrand）内分泌和代谢部教授Derick J. Raal博士说：“在这一临床试验中 ， 接受evinacumab治疗的HoFH患者能够将LDL-C水平降低到以前无法达到的水平 ， 接近一半达到健康成人的‘正常’水平 。 ”
【【生物谷】治疗HoFH效果显著再生元创新疗法有望第二季度申请上市】再生元总裁兼首席科学官George D Yancopoulos博士说：“Evinacumab是一款独特的抗体 ， 它具有与其它HoFH疗法截然不同的作用机制 。 这是使用基于遗传学研究 ， 给患者带来革命性疗法的范例 。 ”
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