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生物谷：前列腺癌坑苦了万千男性研究现状究竟如何( 二 )


前列腺特异性膜抗原（PSMA）是一种存在于前列腺癌细胞表面的蛋白 ， 也是一个非常受关注的细胞表面药物靶点 。 Simons博士表示 ， PCF正在支持靶向PSMA的众多前列腺癌新疗法的研究 ， 包括放射性核素疗法（将放射性同位素靶向递送到肿瘤附近）和CAR-T细胞（一种个体化免疫疗法）疗法 。 此外 ， PSMA也是PET成像示踪剂的一个很好的靶点 ， 比起现有成像方法 ， PSMA-PET成像已被证明对全身前列腺癌病灶的检测要灵敏得多 。 PCF预计 ， 到2020年 ， PSMA-PET成像可能会获得FDA批准 。
就前列腺癌而言 ， 及早发现非常重要 。 尽管手术和放疗仍然是局部前列腺癌的标准治疗方法 ， 但是其他试验性治疗方法最近已经出现 ， 且对于某些患者来说 ， 以后有可能成为更合理的选择 。 免疫疗法是一种非常有希望的治疗前列腺癌的疗法 ， 有可能引领从治疗到治愈的范式转变；但对局灶疗法（focal therapy ， 只靶向前列腺中产生癌症的部分组织）应持谨慎态度 ， 因为复发的风险可能会比较高 。
挑战依旧 ， 未来可期
发现、开发前列腺癌新疗法充满了挑战性 。 一个非常大的挑战便是参与临床试验的晚期前列腺癌患者不足 ， 目前还不到5% 。 另一个挑战则是 ， 仍然需要更好地了解如何阻止前列腺癌细胞的进化 ， 由于这种进化 ， 它们会对有前景的新疗法产生耐药性 。
为了让FDA批准一种新的治疗方法 ， 首先必须在临床试验中证明这种治疗方法可以延长患者的生命或者改善生活质量 。 “总生存期”（OS）是衡量一种治疗对生命长度之影响的金标准 ， 也是衡量一种新治疗方法疗效的标尺 。 然而 ， 以局部前列腺癌为例 ， 达到OS终点可能需要10-15年的时间——对于医药公司来说 ， 这个过程实在太漫长了 ， 令人望而却步 。 在过去的10年里 ， 这一现实使得早期侵袭性前列腺癌的治疗所取得的进展相当有限 。
PCF已于2012年支持建立了一个名为前列腺癌中间临床终点（ICECaP）的工作组 。 这是由丹娜-法伯癌症研究所的Christopher Sweeney博士领导的一项国际合作倡议 ， 旨在承担这样一项艰巨的任务 ， 即确定一种能够准确预测OS ， 同时可在疾病发展过程中更早获得的中间临床终点 。
尽管困难不少 ， 但对于前列腺癌治疗的未来 ， 无论是在哪个阶段被诊断出患有前列腺癌 ， 其预后都令人鼓舞 。 最新的进展使前列腺癌患者的寿命更长 ， 生活质量更高——事实上 ， 如果通过常规体检和微创血液检查及早发现 ， 几乎百分之百是可以治疗的 。
“同样重要的是 ， 在前列腺癌上的研究发现 ， 已运用于其他多种癌症 ， 如乳腺癌、骨髓瘤、结肠癌、肺癌、卵巢癌、黑色素瘤、小儿神经母细胞瘤、膀胱癌和甲状腺癌 。 由于PCF专注于精准医学 ， 因此我们正在根据癌症的基因组改变而不是其起源的器官来资助针对癌症的研究 ， 并且已证明对转移性前列腺癌有用的疗法对其他70多种癌症亦有效 。 在过去的20年里 ， PCF的不懈努力有效地提高了公众对这种疾病的认识 ， 使美国前列腺癌的死亡率降低了50％以上 。 ”
协作是成功的基石
正所谓“千里马”还需“伯乐”慧眼来识 。 PCF创新的医学研究资助方式 ， 为很多科研人员及团队提供了全方位支持 。 “通过将资源直接输送给世界顶尖的科学家 ， PCF能够抛开繁文缛节 ， 加速科学突破 ， 并为患者提供新的治疗手段 。 PCF为各种类型的项目提供资金 ， 这些项目的重点、范围和持续时间各不相同：“PCF挑战奖”（PCF Challenge Awards）为研究晚期前列腺癌未竟关键需求的科学家团队提供资助；“PCF青年研究员奖”（PCF Young Investigator Awards）为早期职业科学家和研究人员启动研究项目；此外 ， PCF的研究人员可以在全球范围内实时地交换信息并共享科学数据 。 ”
自1993年以来 ， PCF已在20多个国家招募了5000多名一流医学科学家 ， 许多与前列腺癌相关的重要发现都来自PCF的资助或协作 ， 它同样是前列腺癌最新研究性临床试验信息的重要来源 。 令人欣喜的是 ， 在各界的共同努力下 ， 目前获批用于治疗前列腺癌的药物的种类已经大大增加——从近30年只批准6种药物到现在9年批准了9种药物（包括FDA批准的8种） 。 这些药物实实在在地延长了患者的生命 ， 而不是简单地缓解他们的症状 。 截至2019年初 ，FDA已经批准了20余种治疗前列腺癌的药物 ， 还有更多药物正在研发中 。


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