基石药业、微芯生物、迪哲药业的3款新药拟纳入突破性治疗品种
近日 ， 中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示 ， 三款新药拟纳入突破性治疗品种 ， 分别是：Blueprint Medicines/基石药业RET抑制剂BLU-667胶囊（pralsetinib ， 普拉替尼） ， 微芯生物多靶点多通路选择性激酶抑制剂西奥罗尼胶囊 ， 迪哲医药EGFR抑制剂DZD9008片 。
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来源：CDE官网
其中 ， 普拉替尼由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发 ， 是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂 ， 是每日一次的口服精准疗法 。 基石药业于2018年6月获得了该产品在大中华区的独家开发和商业化授权 。 今年7月 ， Blueprint Medicines还与罗氏（Roche）开展全球（除大中华地区之外）合作 ， 以开发及商业化用于治疗RET突变癌症的普拉替尼 。
CDE公示信息显示 ， 普拉替尼纳入“突破性治疗药物品种”的拟定适应症为转染重排（RET）突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）患者的系统性治疗 。 根据药物临床试验登记与信息公示平台 ， 基石药业正在中国开展一项BLU-667治疗甲状腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC）和其他晚期实体瘤患者的1期研究 。 此次纳入预期将加快该款新药在中国的临床审评和上市速度 ， 尽早为国内患者带来福音 。
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在我国 ， 甲状腺癌发病率逐年上升 。 相关报告显示 ， 甲状腺癌发病率约为14.6/10万人 ， 其中甲状腺髓样癌（MTC）发病率约占甲状腺癌的2%-4% ， 其恶性程度较高 ， 易发生远处转移 ， 且晚期患者疗效不佳 。 约60%的甲状腺髓样癌可检测出RET基因突变 ， 晚期患者的RET突变比例更高达90% 。 创新靶向药普拉替尼的“诞生”打破了甲状腺髓样癌（MTC）多靶点“撒网”的局面 ， 它可以高选择性、精准打击RET突变基因 ， 对携带RET突变的甲状腺髓样癌（MTC）晚期患者具有更广泛和持久的抗肿瘤作用 ， 而且通过抑制原发和继发突变 ， 普拉替尼有望克服和预防临床耐药的发生 。
业界普遍认为 ， 建立突破性治疗药物审批通道的意义在于 ， 通过早期临床数据发掘优势产品、集中多方资源重点研发、缩短优势产品研发周期 ， 提高成功获批的数量 ， 减少止步于临床前的新分子实体的数量 ， 从而让患者早日获得更好的治疗 。 当前 ， 突破性疗法俨然已经成为药物获批风向标 ， 代表着药物研发的最新突破 。
【基石药业、微芯生物、迪哲药业的3款新药拟纳入突破性治疗品种】此外 ， 美国食品药品监督管理局（FDA）之前已授予普拉替尼“突破性疗法认定” ， 本月初 ， FDA加速批准普拉替尼扩展适应症 ， 用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者 ， 包括12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌MTC患者 。
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