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罕见病创新药维万心开出华东地区首张处方


罕见病创新药维万心开出华东地区首张处方文章插图
采访对象供图
【罕见病创新药维万心开出华东地区首张处方】新民晚报讯（首席采访人员 左妍）今天 ， 近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心（氯苯唑酸软胶囊）在上海交通大学医学院附属瑞金医院开出了华东地区首张处方 。 维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物 ， 填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白 ， 为疾病的临床治疗提供了创新性选择 ， 为患者治疗带来了新的希望 。
ATTR-CM是一种罕见的、致死性疾病 ， 诊断率不足1% 。 其发病原理在于不稳定甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离后的错误折叠 ， 形成淀粉样物质沉积于心肌间质 ， 长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭 。
上海瑞金医院心内科金玮教授表示：“ATTR-CM极易与心衰混淆 ， 加之学术界对疾病的认知不足 ， 患者往往因为误诊、漏诊而错过最佳治疗时间 ， 生活质量也因此受到严重影响 ， 临床诊断后平均生存时间仅为2~6年 。 近年来 ， 我国不同地区已有医院陆续诊断出该疾病 ， 本次创新药物的上市及处方 ， 改变了以往ATTR-CM无药可医的困境 ， 为延长患者生命带来希望 。 ”
目前 ， ATTR-CM临床诊疗面临众多严峻挑战 ， 国内仅有少数医院具备诊断和治疗能力 。 作为中国罕见病联盟首批ATTR-CM CoE中心 ， 上海瑞金医院已运用多种诊断方法 ， 并建立起ATTR-CM规范化的诊疗模式 。
维万心于2020年9月底获得中国国家药品监督管理局批准 ， 用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM） 。 10月30日 ， 维万心荣获盖伦奖（Prix Galien Awards）最佳生物技术产品奖 。


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