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改写生命密码：诺奖所说的“基因剪刀”究竟是什么？( 二 )


改写生命密码：诺奖所说的“基因剪刀”究竟是什么？
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DNA——生命的语言 。
科学家利用CRISPR制造出了一种“基因增强版”的小猎犬 ， 它肌肉发达 ， 像是犬类里的施瓦辛格 ， 而科学家改变的只是参与控制肌肉形成的基因的一个碱基对 。 在另一个例子里 ， 通过抑制猪的身体里对生长激素起反应的基因 ， 研究人员制造出了迷你猪 ， 它大小接近家猫 ， 可以作为宠物出售 。 科学家也在陕北山羊身上进行了类似的实验 ， 使用CRISPR编辑了它的基因组 ， 同时提高了肌肉含量（这意味着更多的肉）与含毛量（这意味着更多的山羊绒） 。 通过CRISPR ， 遗传学家已经把亚洲象改造得越来越象猛犸象 ， 或许有朝一日会复原这种已经灭绝的动物 。
与此同时 ， 在植物界 ， CRISPR也已经被广泛用于改造农作物的基因组 。 这为农业革命铺好了道路 ， 将进一步显著提高人们的饮食质量 ， 确保世界粮食安全 。 通过基因编辑 ， 科学家已经制造出了抗病水稻、晚熟番茄、脂肪酸水平更健康的大豆 ， 以及含有更少神经毒素的土豆 。 在实现这些目标的时候 ， 食品学家并没有依赖杂交技术 ， 而只是稍微调整了植物基因组的少数几个碱基对 。
在实验室培养的人类细胞里 ， 这种新的基因编辑技术已经纠正了许多遗传病 ， 包括囊状纤维化、镰状细胞病、某些形式的眼盲、重症复合免疫缺陷等 。 利用CRISPR ， 科学家可以从人类DNA的32亿个碱基对中发现 ， 继而更正单个基因突变——这已经很令人惊叹了 ， 但是它还可以完成更复杂的修饰 。 研究人员已经纠正了杜兴氏肌肉萎缩症患者身上的突变基因 ， 从而治愈了疾病 。 在一个血友病的案例中 ， 研究人员利用CRISPR对患者身上发生颠倒的50多万个DNA碱基对进行了精确调整 。 CRISPR也可以用于治疗艾滋 ， 比如 ， 从患者受感染的细胞中切除病毒的DNA ， 或者编辑患者的DNA ， 避免更多细胞受到感染 。
基因编辑在临床应用上的可能远不止于此 。 由于CRISPR允许我们精准、直接地进行基因编辑 ， 每一种遗传病——只要我们知道它的突变基因——理论上都可以得到治疗 。 事实上 ， 医生已经开始使用改造的免疫细胞治疗癌症 ， 这些免疫细胞携带着增强版的基因 ， 可以更好地消灭癌细胞 。 虽然CRISPR离大规模临床应用还有一段路要走 ， 但它的潜力毋庸置疑：基因编辑有望提供新的治疗方案 ， 甚至挽救生命 。
CRISPR技术的影响不止于此 ， 除了治疗疾病 ， 它也可以预防疾病 。 它简单有效 ， 甚至可以用来修饰人类的生殖细胞系（germline） ， 从而影响后代的遗传信息 。 不必怀疑 ， 这项技术有朝一日会被用于改造人类的基因组 ， 长久地改变人类的遗传物质 ， 虽然我们目前还不知道这一天何时到来 。
一开始 ， 我认为要把这些讨论留给受过专业生物伦理学训练的人 ， 自己继续投身于火热的生物化学研究 。 但与此同时 ， 作为这个领域的开拓者之一 ， 我感到有责任参与讨论这个话题：这些技术可能如何被使用 ， 应当如何被使用 。 尤其是 ， 我希望更多的人参与这个讨论 ， 不仅仅是科研人员和生物伦理学者 ， 也包括其他利益相关群体 ， 包括社会科学家、决策者、宗教领袖、管理人员 ， 以及普罗大众 。 鉴于这项科技进展会影响到全人类 ， 我们有必要让社会各界人士都参与进来 。 更重要的是 ， 我感到了开始这种对话的紧迫性 ， 如果等这些技术已经开始应用了再试图加以约束 ， 恐怕为时已晚 。
基因编辑迫使我们直面这个棘手的问题：改造人类遗传物质的界限何在？有人认为 ， 一切形式的遗传改造都是邪恶的 ， 违背了神圣的自然规律 ， 伤害了生命的尊严；另一些人认为 ， 基因组只是“软件”——我们当然可以修改、清理、更新、升级它们 ， 他们更进一步争辩道 ， 让人类受制于有缺陷的遗传信息不仅有违理性 ， 也有悖道德 。 基于这些考虑 ， 我们倡议禁止在人类胚胎中进行基因编辑 ， 而其他人则提议科学家放下顾虑 ， 勇往直前 。


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