crispr|诺贝尔化学奖授予CRISPR研究！两位女性科学家获奖( 四 )
如果对伦理问题的担忧 ， 扑灭了人们对CRISPR的热情 ， 后果将是不可想象的 。 例如 ， 2014年6月 ， 麻省理工学院的研究人员报道 ， 他们直接从尾部向动物体内注射CRISPR ， 治愈了患酪氨酸血症（tyrosinemia ， 一种的罕见肝脏疾病）的成年小鼠 。 这种疾病由一种突变的酶引起 。 研究人员向小鼠体内注射了3种gRNA序列和Cas9蛋白 ， 以及突变基因的正确DNA序列 。 小鼠的每250个肝脏细胞中 ， 就有1个插入了正确的基因 。 接下来一个月 ， 被“修正”的肝脏细胞蓬勃生长 ， 最终取代了1/3的病变细胞——这足以使小鼠摆脱上述疾病 。 2014年8月 ， 坦普尔大学（Temple University）的病毒学家卡迈勒·哈利利（Kamel Khalili）领导的研究人员报道 ， 他们已经用CRISPR在数个人类细胞系中对HIV病毒进行了剪切 。
自上世纪80年代起 ， 哈利利一直奋战在对抗HIV/AIDS的前线 。 对他来说 ， CRISPR是场不折不扣的革命 。 尽管艾滋病治疗已经取得了巨大的进步 ， 但今天的药物仅仅能控制病毒 ， 仍然不能根除疾病 。 不过 ， 运用CRISPR ， 哈利利团队已经彻底从细胞中清除了HIV的完整DNA拷贝 ， 将受感染的细胞转化了成无病毒细胞 。 并且 ， 除了“清洗”已经感染病毒的细胞 ， CRISPR还可以将一段病毒序列整合进未受感染的细胞中 ， 对其进行免疫——正如杜德娜和她的团队在原始的细菌中观察到的那样 。 你可以将这种手段称作“基因疫苗” 。 哈利利说：“这是终极的治疗方法 ， 如果你在两年前问我 ， ‘你能精准地切割人类细胞中的HIV吗？’我可能会说这非常困难 。 但现在 ， 我们做到了 。 ”
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【crispr|诺贝尔化学奖授予CRISPR研究！两位女性科学家获奖】编辑：Shiny
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