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索凡|带走乔布斯的神经内分泌瘤，有望迎来中国创新药

9月20日 ， 在2020年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）上 ， 来自解放军总医院第五医学中心的徐建明教授口头报告了一项评价索凡替尼在晚期胰腺来源神经内分泌瘤患者中疗效和安全性的III期SANET-p研究结果 ， 引发各界关注 。 国际顶级学术期刊《柳叶刀·肿瘤学》也在同日收录了关于索凡替尼用于非胰腺来源神经内分泌瘤和胰腺来源神经内分泌瘤的两项研究结果 。 据悉 ， 索凡替尼申请用于治疗非胰腺神经内分泌瘤的上市申请已纳入优先审评通道 。
索凡|带走乔布斯的神经内分泌瘤，有望迎来中国创新药
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从2006年立项 ， 到2020年III期研究结果汇报再到上市申请 ， 索凡替尼历经14年的研发 。 和黄医药的首席科学官苏慰国博士指出 ， 作为全球首个且唯一覆盖所有部位来源的神经内分泌瘤创新药 ， 索凡替尼未来将给中国乃至世界患者带来临床获益 。
神经内分泌瘤（NET）是一种可以发生于全身多组织和器官、生长缓慢的肿瘤 ， 以胃肠胰的神经内分泌瘤最为多见 ， 按照原发部位的不同 ， 可以分为胰腺NET和非胰腺NET 。
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苹果前CEO乔布斯 ， 正是由于不幸罹患胰腺来源的神经内分泌瘤而去世 。 在过去的几十年里 ， 神经内分泌瘤曾被认为是一种罕见的“疑难杂症” ， 这是由于其在早期进展缓慢、没有特异性的症状 ， 难以被发现 ， 往往在发生转移后才能被诊断出来导致的 。
北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授介绍 ， 随着胃肠内镜及其它临床技术的发展 ， 检测手段的日渐丰富 ， NET患者的确诊率逐年提升 。 在中国 ， 2018年约有67600例神经内分泌瘤新诊断病例 。 按照中国的发病率与流行率比例估算 ， 中国总共或有高达30万神经内分泌瘤患者 ， 而这一数值还在持续上升 ， 但患者可以采取的治疗方式却一直很局限 。 “而且中国的神经内分泌瘤病人 ， 大多已经发生转移 ， 对于增长速度快、预后差的瘤种 ， 是否能从国外研究数据中直接获益 ， 中国一直缺乏自己的研究 。 ”
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北京大学副院长沈琳教授
索凡替尼（surufatinib）是和黄医药研发的创新靶向药 ， 是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂 。 索凡替尼通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR-1、2、3）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）来阻止在肿瘤上生成新的血管 ， 同时也可通过抑制集落刺激因子-1受体(CSF-1R)来调节巨噬细胞 ， 改善免疫微环境 ， 激活人体免疫功能 。
索凡替尼SANET-p和SANET-ep 两项研究 ， 是全球首个针对中国神经内分泌瘤患者的新药III期临床研究 ， 分别纳入了胰腺NET和非胰腺NET的中国患者 ， 深度分析胰腺NET和非胰腺NET患者的具体疾病情况 。
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解放军总医院第五医学中心徐建明教授
在此前多次汇报的SANET-ep研究中 ， 索凡替尼证明了其在非胰腺NET的抗血管生成治疗过程中对于患者的明显获益 。 与安慰剂组的中位无进展生存期（PFS） 3.8个月相比 ， 索凡替尼治疗组患者的中位PFS达到了9.2个月 ， 提升了2.4倍 ， 客观缓解率（ORR）为10.3% ， 63%的非胰腺NET患者实现肿瘤缩小 ， 并在所有亚组中均观察到了索凡替尼的治疗疗效 。
在本次ESMO大会的口头报告中 ， SANET-p研究结果证明索凡替尼与安慰剂相比 ， 中位PFS提高了3倍（13.9个月对4.6个月 ， 由盲态独立阅片委员会评估） ， ORR也达到19.2% ， 84%的胰腺NET患者实现减瘤获益 ， 疾病进展的风险下降66% 。
2020年9月17日 ， 中国国家药品监督管理局（国家药监局）已受理索凡替尼用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请 。 此次新药上市申请是基于成功的SANET-p临床研究数据 ， 这已是索凡替尼第二次获受理新药上市申请 。 此前 ， 国家药监局于2019年11月受理了索凡替尼的首个新药上市申请用于治疗非胰腺神经内分泌瘤 ， 并于2019年12月将该新药上市申请纳入优先审评 。


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