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丁香园|“200元药国内卖70万”背后：几百人医保钱给一人吃药，合理吗( 二 )


SMA 是一种遗传性神经退行性疾病 ， 由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起 ， 患者无法产生足够的 SMN 蛋白 ， SMN 蛋白缺失程度会造成包括呼吸肌在内的肌肉无力甚至瘫痪 。
因此 ， 90% 患 SMA 的婴儿都不能活过2岁 ， 即使活到更大年纪的 ， 也大多永久依赖呼吸机生存 。 据估计 ， 国内每年有 3~5 万的新发 SMA 患者 。
人体内 SMN1 基因是编码形成 SMN 蛋白的主要基因 ， 但当 SMN1 基因不能正常发挥作用时 ， 机体内的 SMN 蛋白便主要由 SMN2 基因合成 。
SPINRAZA 正是一种靶向 SMN2 的反义寡核苷酸 ， 通过与 SMN2 基因转录形成的 mRNA 相结合 ， 改变 RNA 的剪接过程 ， 从而增加正常 SMN 蛋白的表达量 ， 有效改善 SMA 患者的症状和生存质量 。
丁香园|“200元药国内卖70万”背后：几百人医保钱给一人吃药，合理吗
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2016 年 12 月 23 日 ， 美国 FDA 批准 SPINRAZA 上市 ， 宣告第一个治疗 SMA 药物的诞生 。 至今 ， SPINRAZA 至今仍是唯一被获批治疗 SMA 的「孤儿药」 。
SPINRAZA 的诞生为千千万万的倍受折磨的患者带来希望 ， 但这份希望同时也是十分昂贵的 。
为什么？作为原研药厂的 Biogen 为之付出的是 10 余年的攻关时间、投入超过 10 亿美元的研发费用以及巨大的研发风险——要知道 ， 在此之前 ， 所有 SMA 特效药物研发均以失败告终 ， Biogen 的做法称作一场「豪赌」绝不为过 。
然而 ， 由于罕见病患者有限 ， 其解药也就无法其他药品一样 ， 通过增加销量摊薄高昂的研发成本 。
在美国 ，SPINRAZA 的定价为 12.5 万美元/针（约合人民币 86 万） ， 首年费用 75 万美元（约合人民币 521 万） ， 之后每年花费 37.5 万美元 。 在国内 ， 这一价格是近人民币 70 万元/针 ， 首年的费用约为 400 万元人民币 ， 其后每年约 200 万元 。
类似情况的药物并不只是 SPINRAZA ， 根据医药市场调研机构 Evaluate Pharma的报告 ， 在 2018 年销售额排名前 100 名的孤儿药中 ， 每位患者每年的平均成本为 15.08 万美元 ， 而非孤儿药物的平均成本为 3.36 万美元——罕见病患者为药物付出的平均成本接近非罕见病人群的 5 倍 。
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纳入医保：罕见病患者和药企「统一战线」
虽然孤儿药的研发费用和风险都十分巨大 ， 即使成功上市也很难通过规模效应降低售价 ， 但孤儿药的市场对药企却意义非凡——由于常规药物的市场增长缓慢 ， 孤儿药市场将是今后很多药企所倚重的增长点 。
根据 Evaluate Pharma 发布《2019 年孤儿药报告》 ， 孤儿药市场在未来 6 年（2019~2024）将以 12.3% 的年度复合增长率快速增长 ， 增速是同时期非孤儿药市场增速（6%）的 2 倍 。
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2018 年全球孤儿药市场为 1310 亿美元 ， 到 2024 年达到 2420 亿美元（约合人民币 16297.49 亿元） ， 在处方药市场中的占比将首次突破 20% 。 不难推测 ， 各大药企在未来势必将在孤儿药市场持续投入 。
不过 ， 即使药企的不断投入能够为罕见病带来新药 ， 能承担得起的患者毕竟少之又少 ， 药企不可能在这些极少数能够负担得起「天价药」的患者身上收回成本 。
对于药企来说 ， 更加现实的选择是推动药物进入医保 ， 通过全民买单的形式来降低单个患者的用药负担 ， 从而卖出更多的药物 ， 收回成本乃至实现盈利 。
因此 ， 与很多人想象的不同 ， 高昂的药价并未将药企和罕见病患者对立起来 。
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