梅斯医学MedSci|基因治疗血红蛋白病新突破，7000种基因疾病有望治愈( 三 )
美国国立卫生研究院的研究人员开发了一种新型改进的病毒载体（一种基于病毒的载体 ， 可以提供治疗性基因） ， 以用于镰状细胞疾病的基因治疗 。 研究人员发表报告称 ， 在使用动物模型进行的先进实验室测试中 ， 新载体将纠正基因整合到骨髓干细胞中的效率比目前使用的常规载体高10倍 ， 并且其携带能力高出六倍 。 该载体的开发可以使镰状细胞疾病的基因治疗更加有效 。
据英国《新科学家》报道称 ， 美国研究人员宣布 ， 他们用CRISPR技术对患者的骨髓干细胞进行基因编辑后 ， 两名β地中海贫血患者和一名镰状细胞疾病患者不再需要输血 。 这是借助CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病的首份试验结果 。 美国研究结果表明 ， 这两名β地中海贫血患者自15个月前和5个月前接受CRISPR治疗以来 ， 都不再需要输血；而镰状细胞疾病患者也在接受治疗9个月后不再需要输血 。
目前全球正在测试许多其他基因治疗技术 ， 但并不是所有的技术都有希望 ， 但医学研究人员们正在继续调整其方法 ， 以找到一种对大多数患者有效并且能够负担得起的疗法 。
近年来 ， 随着基因编辑技术的快速发展 ， 基因治疗得到长足发展 ， 以CRISPR等新兴技术带来产业变革 ， 或将为人类7000多种基因相关疾病的患者带来福音 ， 但不可否认的是基因疗法领域仍然存在安全性、有效性等不确定性 ， 并且也存在监管等难题 ， 大规模推广还需要较长的路要走 。
来源：梅斯医学综合报道
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