1.6亿一针的天价药被日本纳入医保引！
Zolgensma ， 可以说是目前世界上最贵的药物 。该药用于治疗患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的2岁以下婴幼儿 ， 患者仅需静脉输注一次即可完成治疗 ， 不需要长期反复注射 。
所以是有多贵呢？Zolgensma在美国的销售价格达到惊人的212.5万美元 ， 约合人民币1507万元 。一针就要上千万 ， 应该说绝大多数家庭都无法独自承受 。
生病怕什么 ， 一是怕没有有效的治疗药物和方法 ， 二来也怕即使世界上有这种药 ， 结果却发现承受不起 ， 同样是很绝望 。面对这种情况 ， 很多国家都在努力完善支援制度 。最近霓虹那边传来一个消息 ，日本厚生劳动省计划在明天5月13日举行的中央社会保险医疗协议会（厚生劳动大臣的咨询机构）大会上 ， 将Zolgensma纳入医保 ， 并确定药价 。其价格预计将定在约1.67亿日元（约合人民币1103万元） ， 成为日本国内价格最贵的药物 。
日本医疗保险制度中 ， 患者一般只需自费负担30% ，但如果遇到大病时 ， 往往导致个人负担的医疗费过大 ， 甚至超过其负担能力 。于是日本公共医疗保险中还有个“高额疗养费制度” ， 设置医疗费自付月额上限 ， 可以大大减轻高额医疗的患者负担 。
另外据《日本经济新闻》报道 ， 日本大多数市区町村都对儿童医疗的自费部分几乎提供全额补贴 ， 很多情况下几乎不用自己负担 。在继续介绍日本将Zolgensma纳入医保的前后细节之前 ， 我们不妨先来简单了解下这种疑难疾病 。脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性神经疾病 ， 新生儿发病率为10万分之8.5～10.3 。它会造成运动神经元退化、肌肉萎缩 ， 肌肉无力 ， 最终可能造成死亡 ， 是导致婴儿死亡率最高的遗传性疾病之一 。
脊髓性肌肉萎缩症的发病时间越早 ， 越容易发展为重症状况 。基于发病年龄及严重程度 ， 主要可以分为以下4型——第一型：出生6个月内发病患儿不会独坐 ， 颈部控制、吞咽及呼吸困难 ， 深部腱反射消失等等 。如果在没有辅助呼吸的情况下 ， 死亡年龄平均在6~9个月 ， 通常无法存活到2岁以上 。
第二型：出生6~18个月发病患儿可能能独坐 ， 但无法自行站立及走路 ， 有时可见舌头及手部颤抖 ， 腱反射消失或减弱等等 。第二型患者的预期寿命缩短了 ， 不过大多可依靠物理治疗及呼吸机存活至成年 。
第三型：18个月后儿童期发病患者虽然在小时候学会了独立行走 ， 但发病后会变得容易摔跤 ，最后仍会失去独立站立及行走的能力 ， 上肢举起困难 ， 寿命基本与一般人无异 。第四型：成年以后才发病成年之后才发病影响最轻微 ， 运动功能受限 ， 寿命与一般人无异 。
那么 ， 为什么治疗脊髓性肌肉萎缩症的Zolgensma ， 会卖得这么贵？准确地说 ， Zolgensma是基因疗法 ， 属于向体内植入基因来治疗疾病的“基因治疗药” ， 这种一般都很贵很贵 。
2018年4月 ， 瑞士制药巨头诺华公司（Novartis）以87亿美元收购了美国基因治疗创业公司AveXis ， 获得了其先进的基因疗法AVXS-101 。之后 ， 诺华便正式向美国食品药品管理局FDA递交AVXS-101（被命名为Zolgensma）的上市申请 。2019年5月通过FDA审批 ， Zolgensma在美国的价格达到212.5万美元 ， 成了世界上最昂贵的药物 。
众所周知 ， 一款新药的研发成本非常惊人 ， 砸出去的钱自然要收回 。由于脊髓性肌肉萎缩症属于罕见病 ， 患者人数相对有限 ，所以诺华只能对Zolgensma实施高定价 ， 这样才能覆盖自己的成本 ， 并实现盈利 。在此之前的传统疗法 ， 使用药物Spinraza治疗脊髓性肌肉萎缩症 ，每年都需要反复多次注射 ， 十年下来需要花费约410万美元（约合人民币2907万元）的医药费 。而使用Zolgensma一次即可完成治疗 ， 虽然单价很高 ， 但价格是传统疗法的一半 。从用药便利性、成本花费等角度来说 ， Zolgensma都要优于Spinraza 。
最后再说回日本将Zolgensma纳入医保的前后细节 。前面说到 ， 去年5月Zolgensma获FDA批准于美国上市 。随后日本方面也加快着手审批进程 ， 仅仅过去大半年 ，今年2月26日 ， 日本药事和食品卫生审议会（厚生劳动大臣的咨询机构）通过了批准在日本国内生产销售Zolgensma的决定 。
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