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@干细胞治疗难治性退行性疾病研究取得新突破( 四 )


2018年12月 ， Claire Henchcliffe等人分析了新开发的干细胞技术如何用于治疗PD ， 以及临床研究人员如何迅速将这项技术转化为早期临床试验 。在过去 ， PD中的大多数移植研究使用来自流产胚胎的人类细胞 。虽然这种方式植入的细胞可以存活并保持活性长达多年 ， 但存在科学和伦理问题：胎儿细胞供应有限、个体差异很大 ， 难以控制质量 。只有一些患者受益 ， 一些患者则会出现副作用 。
干细胞技术的最新进展意味着可以确保质量 ， 一致性 ， 活性和安全性 ， 并且可以在实验室中生长基本上无限量的产生多巴胺的神经细胞用于移植 。这种方法现在正迅速进入临床试验的初步测试 。随着多种人胚胎干细胞系的可用性 ， 以及从患者自身血液或皮肤细胞产生诱导多能细胞或神经元细胞的可能性 ， 起始材料的选择也得到了扩展 。最初使用多能干细胞作为供体组织的系统临床移植试验于2018年在日本启动 。
2018年11月 ， Yixi Chen等人构建出对帕金森病有抵抗力的人胚胎干细胞（hESC） 。具体而言 ， 他们利用一种称为CRISPR/Cas9n的先进技术切除hESC中的DNA片段 。在这样做的过程中 ， 他们剔除了与有毒性的团块（称为路易小体）形成相关的基因SNCA ， 其中这种毒性团块形成是帕金森患者中的脑细胞的一种典型特征 。在实验室测试中 ， 这些干细胞在培养皿中可被转化为产生多巴胺的神经元 。它们随后在接受一种化学试剂处理后就可导致路易小体形成 。他们员发现相比于未经过基因编辑的神经元 ， 经过基因编辑的神经元并没有形成有毒性团块 。不过 ， 这一进展可能对患有帕金森病的年轻患者和患有侵袭性帕金森病的患者是最有益的 ， 但是它还需在人体试验中进行测试 。
2018年10月 ， 日本京都大学的京都大学医院神经外科医生Takayuki Kikuchi及其团队利用一种技术将ips细胞转化为产生神经递质多巴胺的神经元的前体细胞 ， 即多巴胺前体细胞（dopamine precursor cell） 。他们随后将240万个多巴胺前体细胞植入到一名50多岁的患者的大脑中 。在3小时的治疗过程中 ， Kikuchi团队让这些多巴胺前体细胞聚集到12个称为多巴胺活性中心（dopamine activity centre）的位点中 。这名患者表现良好 ， 到目前为止没有出现重大不良反应 。该团队将观察他六个月 ， 如果没有出现并发症 ， 将在他的大脑中植入另外240万个多巴胺前体细胞 。该团队计划在2020年底之前再治疗6名帕金森病患者 ， 以便测试这种技术的安全性和有效性 。
@干细胞治疗难治性退行性疾病研究取得新突破
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源自干细胞的神经元 ， 图片来自Silvia Riccardi/SPL 。
2017年8月 ， 日本京都大学干细胞科学家Jun Takahashi及其团队通过将源自人诱导性多能干细胞（iPSC）的产生多巴胺的神经元移植到帕金森病模式猴子的大脑中 ， 改善了它们的症状 。相比于溶剂注射对照组食蟹猴（vehicle-injected control） ， 7只接受源自帕金森病患者或健康人的多巴胺能神经元前体细胞移植的食蟹猴在至少一年内表现出40%～50%的症状改善 。这些作者们证实源自帕金森病患者或健康人的多巴胺能神经元前体细胞在体内产生多巴胺 ， 而且产生的多巴胺水平大约是正常食蟹猴中的一半 。这些移植细胞也产生神经纤维 ， 在实验中存活24个月 ， 而且不会形成畸胎瘤 。
结 语
以上只是列举了近期利用干细胞治疗一些难治性/退行性疾病 。干细胞对于再生医学、精准医疗的意义毋庸置疑 ， 它为生命医学的发展提供了莫大的源泉和支撑 。目前 ， 全球有超700家公司正在开展干细胞及转化医学相关研究 ， 国际上也已有8种干细胞药物或技术获批上市并应用于临床 。干细胞在疾病治疗、再生修复等方面都展现了无可估量的价值和潜能 。


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