@干细胞治疗难治性退行性疾病研究取得新突破( 二 )
2019年12月 ， Yasuhiro Shiga等人在实验室中 ， 将一种改良形式的组织型纤溶酶原激活剂（tPA）添加到神经祖细胞中 ， 15分钟后 ， 将tPA处理或未处理的神经祖细胞注入严重脊髓损伤大鼠模型 。治疗两个月后 ， 他们发现 ， tPA处理的神经祖细胞比未经过tPA处理的神经祖细胞多2.5倍 。而且 ， tPA处理过的神经祖细胞已经开始分化为成熟的神经元 。更令人吃惊的是 ， 事实证明 ， 接受治疗四个月后大鼠的运动能力增加了三倍 。
2019年初 ， 日本有条件地批准上市了一款治疗脊髓损伤的间充质干细胞疗法 。这款干细胞疗法名称为Stemirac——首先要抽取患者的约50毫升骨髓液和血液 ， 并提取其中的间充质干细胞 ， 再在将这些干细胞扩增至5千万到2亿个细胞数量 ， 然后在损伤发生后的3-8周内将扩增后的干细胞静脉注射到患者体内 。在临床试验中 ， 13名患者接受了试验性治疗 ， 其中12人病情有所改善 。具体而言 ， 就是12名患者的评估指标——美国脊髓损伤协会的“损伤程度”至少提高了一个等级 。更令人兴奋的是 ， 有1名完全瘫痪的病人经过治疗后恢复了脚的移动能力 。所谓的有条件批准进入市场 ， 就是这个团队可以出售这种疗法 ， 并且有7年的时间来证明它的有效性 。也就是说在未来7年里 ， 这个团队需要收集参与者的数据 ， 并证明这种疗法的有效性 。不过 ， 对于本次的有条件批准 ， 国际上有专家在《自然》新闻上发表了不同的看法 ， 他们认为这款疗法尚缺乏大规模的、双盲研究验证 。根据目前的数据 ， 显示疗效的临床试验仅基于13名参与者 ， 并且没有对照组 ， 就这样有条件审批过于草率 。
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图片来自Mark Ellisman and Thomas Deerinck, National Center for Microscopy and Imaging Research, UC San Diego 。
2018年8月 ， 来自美国加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员报道 ， 他们利用人多能性干细胞（hPSC）成功地产生脊髓神经干细胞（NSC） 。这些脊髓神经干细胞分化为不同的能够在整个脊髓中扩散的细胞群体 ， 而且能够在很长的一段时间内加以维持 。在将体外培养的源自hPSC的脊髓神经干细胞移植到受损的大鼠脊髓中之后 ， 这些研究人员注意到这些移植物富含兴奋性神经元 ， 让大量的轴突长距离延伸 ， 让它们形成的靶结构接受神经支配 ， 并且能够实现强健的皮质脊髓再生 。
2.造血干细胞有望治疗多种难治性疾病
造血干细胞的来源主要包括骨髓、外周血和脐带血 。造血干细胞移植可用于治疗急、慢性白血病和某些恶性肿瘤等多种重大疾病 。
2016年 ， 来自艾默里大学和加利福尼亚大学的研究人员首次开展人体临床试验来评估异体造血干细胞治疗因阿尔兹海默氏症导致的轻度至中度痴呆症的安全性、耐受性及初期效果 ， 目前这项随机单盲安慰剂对照研究是科学家们首次利用基于造血干细胞的疗法开展人体临床试验 。研究者计划招募大约40名研究对象 ， 根据美国神经系统交流障碍及中风研究所、阿尔兹海默氏症及相关阿尔茨海默氏症协会的标准 ， 这些研究对象在被招募前至少三个月被诊断为因阿尔兹海默氏症引发的轻度至中度痴呆症 。
2020年1月 ， Donald B. Kohn等人报道使用干细胞基因疗法治疗9名X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）患者 ， 其中的2名患者在接受治疗后的三个月内死亡 ， 原因是他们在基因治疗之前就已遭受严重感染 。在接受干细胞基因治疗后 ， 对7名幸存的患者进行了12至36个月的随访 。所有人都没有新的慢性肉芽肿病（CGD）相关感染 ， 并且其中的6人已经能够停止使用他们通常使用的预防性抗生素 。
2019年10月 ， 来自美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员报道造血干细胞移植可逆转一种使人衰弱的神经系统疾病 ， 这种称为视神经脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病导致一半的患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力 。大多数患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好 ， 并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治疗 。
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