医学界■干细胞疗法起死回生……，男童失去80%皮肤濒临死亡( 二 )
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图4转基因表皮的再生
a患者临床表现为大量表皮损失；
b临床图像的示意图 ， 剥落的皮肤用红色表示 ， 起泡区域用绿色表示 ， 肉色区域表示当前皮肤不起泡 ， 转基因移植物同时应用于红色和绿色区域；
c除右大腿、臀部、上肩/颈、左腋窝极少数区域外 ， 全部表皮恢复；
d正常的皮肤功能和弹性；
e在移植后活检的部位没有形成水疱(箭头) 。
图5展现了基因疗法的整个过程：
图5科学家使用基因疗法为Hassan重建了功能齐全的表皮的整个过程
一个月后 ， 大部分已移植的皮肤开始再生 ， Hassan的病情开始改善 。
也就是说通过逆转录病毒基因转移 ， 将完整基因整合到表皮干细胞的基因组中是成功的 ， 并被证明是稳定的 。
04.优异的治疗效果
4个月后 ， Hassan患者出院 ， 转基因干细胞在所有移植区域形成具有完整结合蛋白的新表皮 。
在开始实验治疗后将近两年 ， Hassan高质量、抗压力的皮肤出现完整的脂质膜 ， 头发也开始长出 ， 移植部位无瘢痕挛缩 。 Hassan再次上学 ， 并积极参与家庭的社交生活 。
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图6Hassan在玩耍
根据国际医疗团队的说法 ， Hassan是全球首例接受来自大体表面积转基因表皮干细胞皮肤移植的患者 。 TobiasHirsch教授说道：“这种方法在研究和开发用于治疗JEB以及其他疾病和创伤等方面具有巨大潜力 。 ”
参考来源：
1.Hirsch,T.,Rothoeft,T.,Teig,N.,&DeRosa,L.,etal.(2017).Regenerationoftheentirehumanepidermisusingtransgenicstemcells.Nature.doi:10.1038/nature24487
2.https://www.livescience.com/60897-boy-gets-new-skin-gene-therapy.html
3.https://www.eurekalert.org/pub_releases/2017-11/rb-big110817.php
疫情期间 ， 你的医院还好吗？|调查问卷
来源：医学界皮肤频道
作者：溪子
校对：臧恒佳
【医学界■干细胞疗法起死回生……，男童失去80%皮肤濒临死亡】责编：郑华菊
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