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埃隆·马斯克|马斯克称它能“治疗一切”，关于mRNA的神操作，你知道几个？

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硅谷钢铁侠、新晋全球首富埃隆·马斯克曾预言道 ， 有5个领域将深刻影响人类的未来：互联网、新能源、太空探索、人工智能和生命科学 。
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此前 ， 马斯克一直在前四个领域深度挖掘 。 他先后通过互联网领域的创业（Zip2、X.com）获得了巨额财富 ， 随后不惜代价投身于新能源（特斯拉、太阳城）、太空探索（SpaceX）、人工智能（自动驾驶、脑机接口） ， 并在这些领域取得了可谓是“从0到1”的巨大成就 。
但随着2020年新冠疫情席卷全球 ， 作为一名新冠肺炎确诊后的康复者 ， 马斯克似乎也已选定了未来自己要深挖的第5大领域——mRNA技术 。
在同欧洲最大的数字出版社Axel Springer（《商业内幕》母公司）CEO Mathias D?pfner进行深度交谈时 ， 马斯克表示：“mRNA代表了医学的未来 。 基本上 ， 你可以使用mRNA治疗一切 。它就像一个电脑程序 ， 你可以对其进行编程以执行所需的任何操作 。 你甚至都可以变成蝴蝶 。 ”
作为继乔布斯之后的新一代全球科技创新偶像 ， 他的言论让mRNA领域的研发变得炙手可热 ， 也让更多人的目光投射在了mRNA技术的实际应用上 。
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图注：Mathias D?pfner和埃隆·马斯克关于mRNA的对话
应对变异病毒 ， mRNA疫苗能快速更新
2020年年末 ， BioNTech以及Moderna的mRNA新冠疫苗以前所未有的速度被研发出来 ， 并展现出了超过90%的有效性 。 这让这个以往鲜有人关注的专业术语 ， 也已变得无处不在 。 只要在谷歌上简单搜索“mRNA” ， 就会收到近8000万条资讯 。
那么 ， 什么是mRNA ， 它是如何发挥其魔力的?
实质上 ， mRNA这种单链核糖核酸是由DNA的一条链作为模板转录而来 ， 自然存在于我们所有的细胞中 。 mRNA携带遗传指令指导细胞制造蛋白质 ， 这些蛋白质被用作细胞基本结构和功能的构建模块 。 其中一些蛋白质可以导致或预防疾病 。
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图注：mRNA的生成及其制导制造蛋白质的过程
mRNA疫苗就是以病原体抗原蛋白对应的mRNA结构为基础 ， 通过不同的方式递送至人体细胞内 ， 经翻译后产生抗原蛋白、引发机体特异性免疫反应的疫苗产品 。
比如 ， mRNA新冠疫苗中含有的新冠病毒mRNA（不会引起感染） ， 当被注射到肌肉中时 ， 我们的细胞会进行“信息读取” ， 合成病毒表面的非传染性“刺突蛋白”（无害） 。 这能促使我们的免疫系统识别“刺突蛋白”进而产生免疫反应 ， 能够在我们感染病毒时快速瞄准并杀死病毒 ， 从而达到预防感染的效果 。
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图注：mRNA疫苗工作机制 来源：The Telegraph
由此 ， mRNA疫苗的出现给疫苗领域带来了前所未有的震撼 。
在此之前 ， 研发一款新的疫苗 ， 往往需要长达5-8年的时间 ， 甚至更长 。 但mRNA疫苗从开始研发到大规模注射 ， 前后尚且用了不到1年 。
针对英国、巴西、南非出现的变异新冠病毒 ， BioNTech和Moderna的mRNA疫苗都显示出了有效的防护作用 。 而且 ， 在介绍应对变异毒株的举措时 ， BioNTech高管就曾表示 ， 他们可以在4-6周内设计出更新后的疫苗 。 由此可知 ， 针对变异后的新冠病毒 ， mRNA疫苗完全可以更快地达到更新换代的目的 。
由此看来 ， 对于终结新冠疫情来说 ， mRNA疫苗给全世界带来了希望之光 。
这也难怪复星集团创始人、董事长郭广昌坚持看好mRNA疫苗 ， 并发文表示：“战胜疫情的终极武器一定是疫苗 。 ”
早在2020年3月 ， 复星集团旗下的复星医药就同BioNTech签署新冠疫苗合作研发协议 。 2021年1月25日 ， 两家公司共同宣布 ， 基于BioNTech的mRNA技术的新冠疫苗BNT162b2（商品名：復必泰）在香港获批紧急使用 。 复星医药表示将努力尽快推进大陆地区的上市进程 。
新冠疫苗之外的未来
实际上 ， mRNA的年纪已经不小了 。 早在1961年 ， mRNA就已被科学家发现 ， mRNA技术也并不是什么新兴技术 ， mRNA 技术的发明人和奠基人——匈牙利裔美国科学家 Katalin Kariko 已经在这个领域研究了近 40 年之久 。
在坐了多年的“冷板凳”之后 ， 这项技术终于在新冠疫情期间脱颖而出 。 有人预言 ， mRNA技术的短期前景将会是与新冠肺炎及新出现的各种变异病毒作斗争 ， 用于迅速研制和推出安全有效的疫苗 。
但作为“医学的未来” ，mRNA技术所能做到的可远远不止这些 。
根据Clinicaltrials.gov ， 目前有数百个临床试验正针对mRNA作为一种预防或治疗感染和慢性疾病的方法进行研究 。
而早在新冠大流行之前 ， BioNTech、Moderna和CureVac这些明星mRNA企业就已致力于研究mRNA的潜在医疗效用 。 在Moderna ， 有超过24种潜在mRNA疗法/疫苗正在研发 ， 针对基因疾病、流感、艾滋病、心脏病和癌症 。 BioNTech也有相当数量的mRNA研究项目 ， 针对各种癌症、肺结核和流感 。 在与埃隆·马斯克进行合作的CureVac公司 ， 也已开始研究6种mRNA的潜在医疗用途 。
可以看到 ， 新冠疫苗之外 ， mRNA潜力无限 。 从用途上来看 ， 大致可以分为预防性疫苗、治疗性药物/疫苗以及基因治疗三大领域 。
更多预防性疫苗的研制
越来越多的人开始认同 ， mRNA技术是一种彻底改变疫苗开发方式的方法 ， 能够使得人类快速、高质量地应对新出现的传染性疾病的爆发 。
同时 ， 研究人员相信在不久的将来 ， mRNA技术也可以用来研发生产疱疹疫苗、疟疾疫苗以及更好的流感疫苗 。
催生治疗性药物/医疗 ， 目标癌症、艾滋病、心脏病等
除了起到预防疾病的作用 ， mRNA还有希望成为一种治疗剂 。 之所以有这样的前景 ， 是因为它以一种与市场上大多数药物完全不同的方式对抗疾病 。
理论上 ， mRNA疗法可以用来促使蛋白质在人体内的生成 。 也就是说 ， mRNA疗法将“药物工厂”放在了人体内 。 在最理想的情况下 ， mRNA可以用来表达任何蛋白质 。 而这便是马斯克所说的 ， mRNA技术或许可以治疗几乎任何疾病 。
BioNTech高管曾在接受采访时表示 ， mRNA疫苗的获批对于整个行业来说 ， 可能成为引发“药理革命”的关键点 。 以mRNA技术为基础的治疗手段 ， 将可能以更快的速度被应用于其他重要领域 ， 特别是癌症治疗 。
事实上 ， mRNA技术从预防性的疫苗到治疗性的药物 ， 应用转变已经开始了 。
例如 ，BioNTech最近发布的一项新研究表明 ， mRNA可能有助于对抗多发性硬化症（MS） 。 BioNTech首席执行官Ugur Sahin博士领导的研究发现：一种mRNA疫苗显著缓解了老鼠的多发性硬化症症状 。 这项发表在《科学》杂志上的研究还发现 ， 疫苗可以阻止疾病的恶化 。
Moderna也正在针对个别患者开发新型的“癌症疫苗” ， 增强患者的自然免疫防御力 。 与预防疾病的传统疫苗不同 ， 这些新疫苗可以真正地被用于疾病的治疗 。
此外 ， Moderna正与默沙东合作 ， 使用个性化mRNA癌症疫苗和有望成为下一代“药王”的PD-1免疫治疗药物Keytruda ， 开展一项联合治疗结直肠癌和头颈癌患者的临床试验 。 2020年11月公布的初步结果令人乐观 。
与此同时 ， 阿斯利康正在测试一种以mRNA为基础的治疗心衰的疗法 。
Translate Bio正在研究mRNA对囊性纤维化的作用 。
其他公司也在研究利用mRNA治疗肺癌、卵巢癌和胰腺癌的潜力……
廉价基因治疗的希望
基因治疗一直是近几年的风口 。
但基因疗法动辄上百万美元的价格 ， 让基因疗法对于患者来说成为“可望而不可即”的存在 。
诺华的脊髓型肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma价格为210万美元 ， Bluebird bio的β-地中海贫血（TDT）基因疗法Zynteglo价格为177万美元 ， 罗氏旗下Spark Therapeutics 用于治疗眼疾的Luxturna价格稍微便宜一些 ， 每只眼睛的治疗费用为42.5万美元 ， 但对患者来说依旧高昂 。
比起上文提到的基因疗法的价格 ， BioNTech的新冠疫苗为19.5美元/剂 ， Moderna的新冠疫苗价格为25-37美元/剂 。 可见 ， mRNA技术的出现让基因治疗的费用大大下降 。
小结：
mRNA技术的未来影响力势必将超越新冠疫苗本身 。 或许未来 ， mRNA技术将成为制药行业的游戏规格改变者 。
但任何一种技术的潜力挖掘以及逐步成熟 ， 都需要时间的力量进行催化 。 基于mRNA的新疗法将面临许多科学和监管障碍 ， 其研发可能比新冠疫苗更复杂 。
我们需要一些耐心 。
但可喜的是 ， 我们已经站在了起点 ， 一切都已经开始 。
作者丨刘梦莎
责编丨陈洋洋
【埃隆·马斯克|马斯克称它能“治疗一切”，关于mRNA的神操作，你知道几个？】校审丨徐韵珂


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