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杜克大学 | 干细胞治疗脑瘫等疾病进展喜人

缺血缺氧性脑病（HIE）是由围产期窒息引起的缺氧、脑血流减少或暂停导致的胎儿或新生儿缺氧缺血性脑损伤 。
该病具有特征性神经病理及病理生理改变 ， 临床上出现一系列脑病的表现 ， 重症病例急性期可发生死亡 ， 部分遗留不同程度神经系统后遗症 ， 如脑瘫、智力障碍、癫痫等 。
HIE目前常见的治疗方法有支持疗法、对症处理、神经营养、保护及代谢等药物治疗和高压氧治疗 ， 干细胞治疗也是一个备受瞩目的研究方向 。
杜克大学Kurtzberg教授在11月15日脐带血大会线上会议上分享了她的团队在该领域的研究进展 。
杜克大学 | 干细胞治疗脑瘫等疾病进展喜人文章插图
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自体脐血治疗
首先 ， 需要注意的是 ， 由于没有放化疗或免疫抑制剂 ， 脐带血细胞在这里只是像药物一样被使用 ， 因此不属于移植治疗 。
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实验室研究结果显示 ， 脐带血细胞或脐带间充质干细胞对神经元有保护作用 。
红框内 ， 左图所示是健康脑组织 ， 有绿色的健康神经元、粉红色的星形胶质细胞和红色的少突胶质细胞；中间的图片中 ， 脑组织由于缺氧 ， 绿色神经元细胞完全消失；而在右图中 ， 由于受到脐带血细胞或脐带间充质干细胞的保护 ， 部分神经元得以存活 。
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Kurzberg 教授等人开展的一项研究发现 ， 如果输注的自体脐血剂量超过 2500万/KG ， 脑瘫患儿的运动功能在输注一年后显著改善 。 改善不仅体现在评分量表 ， 也体现在核磁共振检查结果中 。
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同胞脐血治疗
随后 ， Kurzberg 教授开展了一项小型研究 ， 观察是否能在接受同胞脐血的患儿身上复制这种效应 。
结果显示 ， 患儿在 GMFM-66 量表上的临床改善与自体脐血治疗的患儿相同 。
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有趣的是 ， 同胞脐血的细胞量要比自体脐血要高 ， 平均约 7200万/KG ， 远高于 2500/KG 。 这可能是由于脑瘫患儿的同胞出生时很健康 ， 而许多脑瘫患儿要么是早产 ， 要么有其他并发症 。
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【杜克大学 | 干细胞治疗脑瘫等疾病进展喜人】缺血缺氧性脑病
Kurzberg 教授等人也对缺氧缺血性脑病（HIE）的患儿进行了研究 。 这些足月婴儿在出生时就患有缺氧性脑损伤 ， 进而引发急性脑病并可能危及生命 ， 50-80% 的幸存儿童会出现脑瘫 。
在一项 I 期试验中 ， 他们发现同时接受脐带血输注和冷却治疗的患儿在 1 岁时的存活率是对照组的 2 倍 。
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此后一项后续研究虽然因故没有完成 ， 但依然能看到一个趋势：脐带血在改善 1 年期存活率和运动功能方面再次表现突出 。
研究未能完成 ， 一方面是资金问题 ， 一方面是 162 名符合条件的患儿中有 56% 并未采集脐带血 ， 所以无法完成研究 。
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脐带间充质干细胞
2019年 ， Kurzberg 教授团队还对中重度 HIE 的患儿开展了脐带间充质干细胞治疗研究 。
这是一项小型 1 期试验 ， 他们跟踪记录了 HLA 抗体形成的安全性和临床结果 。 结果 ， 这些患儿都表现得很好 ， 9-10 天以内就出院了 。
对于这类患儿来说 ， 这么快出院是不同寻常的 。 而且患儿第 9 天的大脑核磁共振成像都显示正常 ， 这完全是一个出乎意料且令人兴奋的结果 。
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