羊城晚报全媒体采访人员 张华
2020年12月28日 ， 采访人员从诺华制药（中国）获悉 ， 其用于治疗多发性硬化（MS）的疾病修正治疗（DMT）药物盐酸芬戈莫德胶囊和西尼莫德片被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年版）》 。 据了解 ， 我国目前已诊断的MS患者约有30000多名 ， 而芬戈莫德和西尼莫德是MS缓解期标准DMT治疗药物 。 随着新医保目录落地执行之后 ， 希望多发性硬化患者会从中获益 ， 大幅减轻患者的医疗支付负担 。
文章插图
图/视觉中国
亟需抓住“黄金治疗窗口期”
多发性硬化（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病 ， 患者自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘 ， 导致神经功能损伤 ， 大多数患者在20-40岁之间出现首次症状 ， 是造成青壮年神经功能残疾最常见的原因之一 。 多发性硬化于2018年被列入《第一批罕见病目录》 ， 我国目前已诊断的MS患者约有30000多名 。
据研究显示 ， 85%多发性硬化患者属于复发缓解型多发性硬化 。 如果未能得到有效治疗 ， 随着年龄增加、病程进展、髓鞘再生和修复作用减弱 ， 患者或出现不可逆的神经退行性变 ， 残疾逐渐加重 ， 认知功能下降 。
据统计 ， 58%的复发缓解型患者每年发作≥1次 ， 每次发作严重影响患者的日常工作和生活 ， 发作产生的住院治疗费用也给家庭和社会带来了巨大的经济负担 。 《2020中国多发性硬化患者社会调查报告》还显示 ， 受访的656位MS患者中 ， 超过43%的患者由于肢体残疾生活不能自理 ， 需要他人照顾 ， 高达88.5%患者因疾病导致失业、失学；2018年全年平均自费医疗支出超过46000元 ， 占家庭年收入的45%以上 ， 超出了灾难性医疗支出的警戒线 。
规范治疗能有效减少复发 ， 延缓残疾进展
疾病修正治疗（DMT）是国内外指南及共识推荐的多发性硬化缓解期标准治疗药物 ， 坚持长期规范治疗能有效减少复发 ， 延缓残疾进展 。 在欧美 ， DMT的使用率已超过86% ， 我国目前使用率仅10%左右 。 患者疾病意识的不足以及治疗费用较高是制约DMT使用最重要的原因 。 得益于国家对罕见病的重视以及不断优化的医保政策 ， 芬戈莫德和西尼莫德两款创新药物得以迅速进入医保 ， 打通了药物从获批到上市的‘最后一公里’ ， 让患者真正用得上药 ， 用得起药 ， 让爱可及 。
自今年8月医保目录确定拟谈判药品 ， 经过3个多月的遴选和谈判 ， 芬戈莫德和西尼莫德最终进入国家医保目录 。 各地市将于2021年起逐步执行谈判结果 ， 期待随着新医保目录的落地执行 ， 创新药可尽快造福更多多发性硬化患者 。
口服DMT药物 ， 延缓轮椅时间4.3年
芬戈莫德和西尼莫德是MS缓解期标准DMT治疗药物 ， 越来越多的真实世界研究证据表明 ， 尽早开启高效DMT治疗 ， 可以有效减少疾病复发 ， 延缓残疾进展 。
芬戈莫德被纳入国家第一批临床急需药品名单 ， 是目前中国乃至全球唯一具有10岁及以上儿童和成人多发性硬化适应症的DMT药物 ， 用于干预外周炎性病变 ， 降低临床复发与病灶新增或扩大 。 芬戈莫德已在全球80个国家上市 ， 超过15年的使用经验 ， 使超过30万名MS患者获益 。
西尼莫德今年5月作为国家一类新药获得国家药品监督管理局的优先审批上市 ， 几乎与美国和欧盟实现同步上市 。 西尼莫德是目前全球首个且唯一对有进展的复发型多发性硬化（RMS）患者一方面实现外周和中枢抗炎 ， 另一方面促进髓鞘再生 ， 保护中枢神经 ， 从而延缓残疾进展的口服DMT药物 ， 可延缓轮椅时间4.3年 ， 填补有进展RMS治疗领域的空白 。
【患者|新医保目录落地执行后 3万多多发性硬化患者将会获益】来源：金羊网
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