2020年，美国批准了这些罕见病新疗法( 三 )
另外 ， 5月9日 ， NMPA批准西尼莫德(Siponimod)用于治疗成人RMS ， 包括CIS、RRMS和SPMS 。 西尼莫德是目前国内唯一获批用于治疗SPMS的口服疾病修正治疗(DMT)药物 ， 于2019年3月获FDA批准上市 。
▌中国罕见病部分获批疗法一览
5月 ， 安泰坦(氘代丁苯那嗪片)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准 ， 用于治疗与亨廷顿病(HD)有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍(TD) ， 成为中国首个获批的氘代药物 。 中国也成为该药在全球范围内获批的第二个国家 。
6月 ， 注射用阿加糖酶β(法布赞)上市 ， 用于法布里病(α-半乳糖苷酶A缺乏病)成人患者或8岁及以上儿童患者的长期酶替代治疗 。 这是在中国上市的首个法布里病特效药 。
同月 ， 肺纤维化治疗药物乙磺酸尼达尼布软胶囊(Ofev ， 维加特)获批 ， 成为首个用于系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)的药物 。
9月 ， 长期酶替代治疗药物艾度硫酸酯酶β(海芮思)获NMPA批准上市 ， 用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型(MPS Ⅱ型) 。
10月 ， 氯苯唑酸软胶囊获批上市 ， 用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM) 。
12月 ， 拉那利尤单抗(达泽优)获批上市 ， 用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿(HAE)的发作 。 这是目前全球唯一一款针对遗传性血管性水肿的单抗药物 ， 填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白 。
目前 ， 全球罕见病已多达7000多种 ， 它们大多为遗传病 ， 常危及生命 ， 患者却面临着确诊困难、误诊率高、吃不起特效药或无药可用等困境 。
从新疗法获批情况可见 ， 美国获批的罕见病疗法越来越多 ， 数量远高于中国 ， 新药获批平均时间差在3-5年 。 中国在罕见病治疗领域 ， 与美国仍有较大差异 。
对于国内罕见病或疑难疾病患者 ， 不妨通过国际远程会诊 ， 了解国际新疗法相关信息 ， 听听国内外权威专家的意见 ， 并获得他们量身定制的治疗方案 ， 给自己吃颗“定心丸” 。
【2020年，美国批准了这些罕见病新疗法】参考来源：FDA官网
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