药明康德|诺华潜在“first-in-class”口服疗法中期临床结果积极，靶向补体通路
诺华（Novartis）公司今天宣布 ， 其靶向补体（complement）信号通路的潜在“first-in-class”口服疗法iptacopan（LNP023） ， 在治疗C3肾小球病（C3G）患者的2期临床试验中 ， 获得积极中期临床结果 。 Iptacopan显著降低C3G患者的蛋白尿水平 。
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C3G是原发性肾小球肾炎的一种严重形式 ， 以补体信号通路失调为特征 。 该病预后不良 ， 约50%的患者在10年内进展为终末期肾病（ESRD） ， 50-70%的患者在肾移植后出现疾病复发 。 目前 ， 还没有获批专门针对C3G人群中发生的潜在补体失调的疗法 。 现有的标准治疗是非特异性免疫抑制剂 ， 但是患者临床获益有限 。 因此 ， 需要新的治疗方案来解决疾病症状并减缓C3G的进展 。
Iptacopan（LNP023）是一款“first-in-class”口服的小分子可逆性补体因子B（factorB）抑制剂 ， 补体因子B是补体级联替代途径的关键丝氨酸蛋白酶 。 除C3G外 ， iptacopan还同时开发用于存在大量未满足需求的补体系统受累的其他疾病 ， 包括IgA肾病、阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒综合征和膜性肾病 。 Iptacopan有可能成为第一个替代补体途径抑制剂 ， 以减缓许多补体驱动疾病的疾病进展 。 去年诺华公司在其研发日活动上 ， 将其列为25款潜在重磅疗法之一 。
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【药明康德|诺华潜在“first-in-class”口服疗法中期临床结果积极，靶向补体通路】这一开放标签2期临床试验的中期数据显示 ， 在12例C3G患者中 ， 与基线相比 ， iptacopan使蛋白尿显著降低49%（P=0.0005） 。 Iptacopan强烈抑制补体替代途径活性 ， 改善血浆C3水平 。 此外 ， 在接受治疗第12周时通过估算肾小球滤过率（eGFR）评估 ， iptacopan可稳定肾功能 。 在入组长期扩展研究后已接受治疗6个月的7例患者中 ， 该效应得以维持 。
“Iptacopan是我们肾病研发管线中进度最快的项目 ， ”诺华全球药物研发负责人兼首席医学官JohnTsai博士说 ， “这些数据表明 ， 它有可能改善C3G患者的生活 。 ”
注：本文旨在介绍医药健康研究 ， 不是治疗方案推荐 。 如需获得治疗方案指导 ， 请前往正规医院就诊 。
参考资料：
[1]NovartispresentspromisinginterimPhaseIIdataofpotentialfirst-in-classoraltherapyiptacopan(LNP023)inrarerenaldiseaseC3glomerulopathy(C3G).RetrievedOctober26,2020,from诺华官网
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