美通社|辉瑞罕见病创新药维万心?在中国获批


积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)治疗

美通社|辉瑞罕见病创新药维万心?在中国获批
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上海2020年10月9日 /美通社/ -- 辉瑞公司今日宣布 , 中国国家药品监督管理局已经批准维万心?(氯苯唑酸软胶囊 , Vyndamax? , 61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM) , 以减少心血管死亡及心血管相关住院 。 维万心?是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物 。

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ATTR-CM是一种致死性心脏疾病 , 诊断率极低
ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病 , 常与心衰混淆 。 其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白(TTR)的异常解离后的错误折叠 , 形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位 。 随着时间的推移 , 淀粉样物质沉积会使心肌变硬 , 进而引发心衰 。 由于疾病认知度低及临床症状特异性差等因素 , ATTR-CM经常会被误诊或延误诊治 。 患者临床诊断后平均存活时间较短 , 约为2-3.5年[1] , 死亡通常由进行性心力衰竭引起 。 ATTR-CM有两种亚型:遗传型TTR淀粉样变性心肌病 , 由转甲状腺素蛋白基因突变引起 , 患者发病年龄较早 , 为50-60岁左右;另一种为野生型TTR淀粉样变性心肌病 , 患病率随年龄增长而增加 , 常发于60岁以上男性[2] 。
在中国 , ATTR-CM诊断率极低 , 不足1% 。 该疾病对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响 , 影响患者个人和家庭生活 。 在该产品批准之前 , 患者缺乏针对性的治疗方案 , 临床中仅能针对症状治疗 , 帮助患者缓解相应症状 , 如心衰、房颤等 。 在极少数情况下 , 需要进行心脏和肝脏移植 。
辉瑞生物制药集团代理中国区总裁Pierre Gaudreault表示:“辉瑞一直以‘为患者带来改变其生活的突破创新’为目标 , 将罕见病治疗领域作为长期关注重点 , 致力于将更多罕见病产品引入中国市场 。 此次维万心?的获批 , 将填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白 , 为ATTR-CM的患者更好的管理病情、延缓疾病进展提供新的选择 。 ”
【美通社|辉瑞罕见病创新药维万心?在中国获批】辉瑞致力于为中国ATTR患者带来新生
罕见病领域一直是辉瑞关注的重点领域 。 维万心?是辉瑞今年以来获批的第二款罕见病创新产品 。 今年2月 , 维达全?获批 , 用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状患者 , 延缓其周围神经功能损害 。 此次获批的维万心?是第二款针对淀粉样变性病(ATTR)这一罕见病的治疗药物 , 用于成人野生型或遗传型ATTR-CM的治疗 。
维万心?最早于2012年在欧盟和美国获得孤儿药认证 , 并于2019年在日本和美国获批 , 用于治疗ATTR-CM 。 “得益于中国政府‘加快罕见病药物审评审批’的政策和专家的共同努力 , 时隔仅一年 , 维万心?在中国获得审批 , 基本实现了全球同步上市 。 ”辉瑞生物制药集团中国区首席运营官吴琨表示 , “这也更加坚定和鼓舞了辉瑞对中国未被满足治疗需求的投入 。 未来 , 辉瑞将继续关注罕见病治疗领域 , 致力于为中国罕见病患者带来更多创新药物 。 ”


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