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热点|罕见病药在澳大利亚卖约205元在中国卖70万？药企回应( 二 )


据了解 ， 脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病 ， 又被称为“婴幼儿遗传病杀手” 。 根据起病年龄和运动里程的获得情况 ， 分为SMA-I型、II型、III型和IV型 ， 若治疗不当 ， 大多数SMA-I型的患儿在两岁前就会因呼吸衰竭而死亡 。
其中Ⅲ型又称成人型 ， 发病年龄从一岁半至成年 。 通常此类患者长期存活率高 ， 但若不及时治疗 ， 生活质量较正常人会明显下降 。
目前对于这种罕见病 ， 只有两种治疗选择 ， 一种维持 ， 需要注射70万元一针的诺西那生钠；另一种有效治疗 ， 需要应用价格约1480万元的“Zolgensma” ， 不管哪种选择 ， 药费都把很多SMA患儿挡在了门外 。
而目前国内唯一上市的治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液 。
相关治疗药物在国外也属高价
欧阳春兰说：“医院推荐了诺西那生钠 ， 但一针价格竟高达70万元 。 有网友从澳大利亚了解到 ， 当地该药一针只需41澳元 ， 约合人民币280元 。 ”为确认价格 ， 她才向国家药品监督管理局邮递了信息公开申请书 。
据悉 ， 诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发 ， 2019年4月 ， 诺西那生钠注射液在中国上市 ， 成为中国首个能治疗SMA的药物 。 另外两种治疗SMA的药物 ， 罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市 。
据了解 ， 该类药物价格一直居高不下 ， 即便在国外也属于大多数民众难以负担的药物 。
据了解 ， 诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂 。 相对于诺西那生钠注射液需要每年反复多次注射 ， 诺华旗下的Zolgensma一次即可完成治疗 ， 但其高达210万美元（约合人民币1500万元） ， 而该药仅在欧盟、美国、日本等上市 。
据共同社消息 ， “Zolgensma”在日本的药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元） ， 是日本国内价格最贵的药物 。
热点|罕见病药在澳大利亚卖约205元在中国卖70万？药企回应
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【热点|罕见病药在澳大利亚卖约205元在中国卖70万？药企回应】医保局：
优先保障基础疾病
有条件的地方可出台优惠政策
据红星新闻报道 ， 8月5日 ， 国家医保局信访办一工作人员在接受采访时表示 ， 诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价 ， 所以该药在每个国家的价格存在一定出入 ， “除了药物的原材料、研发成本等 ， 药企业也会考虑利润问题 ， 加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况 ， 价格也一直居高不下 。 ”
该工作人员表示 ， 诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来 ， 已被纳入医保谈判日程 ， 国家希望和相关药企业谈判 ， 将药物价格降下来 ， 进而满足SMA患者的需要 。 “去年开始国家就在和药企谈判 ， 由专家组研究定价 ， 具体定价多少不清楚 。 但是纳入医保的事没有谈下来 ， 因药物价格下不来 ， 就始终没办法进入到医保目录 。 ”
为何药企价格不下降 ， 就无法纳入医保呢？该工作人员进一步解释称 ， 由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地 ， 因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起 。 “此类罕见病药物一旦纳入医保目录后 ， 对于欠发达地区来说 ， 基金用于支付高价罕见病后 ， 其他基础疾病可能保障不了 ， 后续还可能会造成地方经济压力 ， 所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判 ， 将价格谈下来 。 ”
2岁SMA患儿
妈妈曾目睹小病友过世
家在辽宁沈阳的吴桐的儿子赵启瑞今年2周岁 ， 小家伙非常聪明 ， 背英语单词、古诗、乘法口诀都有模有样的 ， 十分惹人怜爱 。 可孩子的两条腿软得就像没有筋骨 ， 两脚有明显的外翻症状 。
赵启瑞在1岁多的时候 ， 仍然不能扶站 ， 坐都坐不稳 ， 家里人都以为孩子只是发育迟缓 ， 可到了中国医科大学附属盛京医院 ， 前后检查了一个多月 ， 最后确诊是周围神经病 ， 也叫进行性脊肌萎缩症 ， 平均6000到1万个人里会有一个病例 ， 属于罕见病 。


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