全景财经|全世界仅四家！细分领域全球第一！这家企业带领我们寻找新药开发的“钥匙”|全景云调研
【引言】
在新药发现领域 ， DNA编码化合物库设计及筛选技术是当今最前沿的技术之一 。 其作用简而言之 ， 即像找一把开锁的钥匙一样 ， 在上亿化合物中筛选出可以做成药物的种子 ， 支持临床新药的发现 。
就像拼图一样 ， DNA编码化合物库可以将数以亿计的“种子”化合物进行“拼图” ， 同时跟问题分子“靶点”放在一个相对固定空间内 ， 通过“种子”之间相互竞争自动筛选匹配 ， 实现“种子”与“靶点”的完美拼接 ， 这样筛选做成药物的种子 。
传统化合物库合成成本高、存储空间要求大、筛选条件要求严、自动化匹配程度要求高 ， 可供筛选的化合物库的容量一般在百万级左右 ， 而DNA编码化合物库中的“种子”数量可以达到百亿级、千亿级 。 上亿级的DNA编码化合物库 ， 大大缩短了新药发现周期 ， 可缩短新药周期2至3年 ， 提高了重大疾病疑难靶点药物发现效率 ， 加速了新药上临床时间 。
据了解 ， 目前全球掌握DNA编码化合物库技术的企业仅有4家 ， 美国葛兰素史克、X-Chem、丹麦Nuevolution以及中国成都先导药物 ， 而目前成都先导药物在小分子领域位居全球第一 ， 是全球可基于此技术进行规模化新药研发合作的3家公司之一 。
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图：成都先导研发团队（成都先导供图）据成都先导创始人、董事长李进介绍 ， 2012年 ， 年过半百的他回国创业 ， 组建了成都先导药物开发公司 ， 进行原创药研发 ， 建立了中国第一、全球第四的药物筛选“种子库” 。 如今 ， 成都先导采用该技术已建成巨型新药“种子库” ， 截至2018年3月已完成容量1800亿DNA编码小分子化合物库的合成 ， 这是目前中国唯一、世界领先的该类化合物库 ， 具备每年超过100个生物靶点的筛选能力 。
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图：成都先导核心技术DNA编码化合物库（DEL）技术（成都先导供图）作为一家创新型生物制药公司 ， 加之海归博士的创业背景 ， 成都先导药物开发有限公司从创立伊始就被贴上了"高科技"的标签 。 创业八年以来 ， 公司依托拥有的具有独立自主知识产权的"DNA编码小分子化合物库合成与先导化合物筛选创新平台" ， 不仅建立了我国首个以此为基础的"药物种子库" ， 填补了原创化合物筛选的空白,而且其核心技术和新药发现水平得到了国内外制药业的充分肯定 ， 成为新药创制的"新引擎" 。
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图：成都先导核心技术DNA编码化合物库建库原理（成都先导供图）本次活动我们走进西南地区首家科创板上市企业——成都先导 ， 探访以公司为代表的生物医药行业 。 成都先导成立于2012年 ， 在药物发现领域深耕多年 ， 核心技术DNA编码化合物库合成及筛选技术 ， 是当前新药发现领域最前沿的技术之一 ， 已经建立合作关系的客户 ， 包括辉瑞、强生、默沙东等全球跨国制药企业 ， 除了在药物发现领域提供研发服务 ， 成都先导也开始自主进行创新药物项目的研发 。 目前公司内部在研新药项目是20余项 ， 目前已经有两个项目进入到临床一期试验阶段 。 据介绍 ， 成都先导的核心技术和新药发现水平得到国际及国内认可 ， 已经与盖茨基金、Pfizer 、Johnson&Johnson 、MSD、Global Blood Therapeutics、Cancer Research UK、Tri-Institute（New York）、LG、天士力、扬子江、上海药物研究所等国内外药企巨头及科研所开展研发合作 ， 连续几年商业收入年增长率逾400% 。 2018年化学一类新药获批临床 ， B轮融资2.5亿元 。 同时 ， 成都先导拥有一支具备国际视野和创新能力的优秀团队 ， 规模超过260人 ， 博士学历占研发人员的20% ， 且过半有海外及知名科研机构研究背景 。 公司高级管理者具有全球十大药企及世界500强企业管理经验 。 自成立以来荣获中组部第10批国家创业人才千人计划 、第三批国务院侨办重点华侨华人创业团队、四川省千人计划创新创业顶尖团队、四川省千人计划创业人才、四川省千人计划创新人才、四川省科技厅2013年科技创业领军人才、成都市高端人才创新创业顶尖团队、成都市人才计划创新人才、四川省战略性新兴产业专项支持、成都市企业技术中心、高新区生物医药专项支持等 ， 累计获得政府立项扶持资金数千万元 。 成都先导董秘耿世伟在本次活动上透露 ， 2019年公司的研发费用的比重达到34.6% ， 这是一个相当高的研发费用的比例 。 对于市场普遍关注的公司技术在全球所处地位的问题 ， 成都先导董秘耿世伟介绍 ， 一方面公司的技术能够在较短的时间之内迅速建立数以千亿计的化合物库 ， 扩展了化合物的多样性 。 第二方面极大缩短了药物发现周期 。 目前跟高通量的筛选技术来比 ， 筛选百万级数量的分子 ， 基本上需要9-18个月的时间 ， 但是使用DEL（全称：DNA编码化合物库）技术的话就可以在短时间之内筛选 ， 令筛选的效率变得非常的高效 。 此外 ， 最直接的一点就是该技术大幅降低了药物发行的成本 。 传统的高通量技术时间和资金的投入非常大 ， 建立一个百万级高通量筛选化合物库 ， 光建库就需花费上亿美金 ， 而且还需要非常长时间的积累 ， 成本非常高昂 ， 但是用DEL技术可极大缩减建库成本 。 发现药物的空间也得到了很大扩展 。 成都先导客户的国际化和高端化的特点非常显著 。 据公司董秘耿世伟介绍 ， 全球前20大的药企在公司客户群中占比较大 。 客户分布上来看 ， 主要客户分布在美国和欧洲等地 。 此外 ， 也包括国内的天士力、扬子江等大型药企 。
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