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血液疾病|骨髓增生异常综合征（MDS）是怎样一种病？( 二 )


（五）MDS进行预后评估是怎么回事？
【血液疾病|骨髓增生异常综合征（MDS）是怎样一种病？】
血液疾病|骨髓增生异常综合征（MDS）是怎样一种病？
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简而言之 ， 要进行MDS的个体化治疗 ， 首先就应该根据患者骨髓原始细胞比例、血常规检查中血红蛋白量、血小板、中性粒细胞数量和染色体核型进行预后评估（见上表） 。 预后评估系统将MDS患者纳入不同的危险度分层中：极低危、低危、中危、高危和极高危5个大组 。 每组患者的一般情况、生存时间、治疗方案的选择、治疗反应性存在很大差别 ， 因此 ， MDS患者的预后分层相当重要 。 但是 ， 由于MDS相关检查、诊断和预后分层的复杂性 ， 对于患者们医从性的要求、以及对于就诊医疗机构和接诊医生的要求较高 ， 所以 ， 建议各位病友尽量去血液病专科建设较好、规模较大的医院就诊 ， 以免延误诊断和后续治疗 。
（六）如何治疗MDS?
（1）对症支持治疗：成分输血、预防感染、抗感染、祛铁治疗；
（2）促进/改善造血：可考虑用EPO、雄激素 ， 粒细胞减少感染者可以用粒细胞集落刺激因子或粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（可以理解为升白药）；
（3）生物反应调节剂：沙利度胺及来那度胺对伴单纯5q-的MDS有较好的疗效；
（4）表观基因组修饰（阿扎胞苷和地西他滨去甲基化）：阿扎胞苷和地西他滨能逆转MDS抑癌基因启动子DNA过甲基化 ， 改变基因表达 ， 从基因水平上治疗 ， 延迟MDS向AML转化；
（5）联合化疗：适合于年龄低于60岁 ， 高危组尤其是原始细胞增高者；
（6）异基因造血干细胞移植：是目前唯一可能治愈MDS的疗法 。 预后评分系统中相对高危组病人首先应考虑是否适合移植 ， 尤其是年轻、原始细胞增多和伴有预后不良染色体核型者 。
（7）新药靶向治疗：如促进肿瘤细胞凋亡的BCL2抑制剂维纳托克 ， 可以单药或者联合去甲基化（如阿扎胞苷或者地西他滨）、小剂量阿糖胞苷等；PD1抗体联合去甲基化治疗；TGF-β抑制剂纠正难治性贫血；抗CD70单克隆抗体；PLK1抗体、FLT3-ITD抑制剂、IDH1/IDH2抑制剂等 ， 已经开展了相关临床试验 。
总而言之 ， MDS患者需要根据预后评分系统确立治疗目标：较低危组提高生活质量；较高危组提高生存率 。 因此 ， 较低危组治疗主要包括促进造血、诱导分化、生物反应调节剂、输血、对症支持治疗为主；较高危组治疗除以上治疗外 ， 还应该包括去甲基化治疗、靶向治疗、联合化疗和造血干细胞移植等 。


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