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#帕金森#干细胞移植大脑治疗帕金森最近有突破了

帕金森病（PD）是老年人中常见的神经退行性疾病 ， 该病无法治愈 ， 且并发症、合并症多 ， 给患者及家属常带来巨大的生活、经济和心理负担 。
随着人口老龄化的进程 ， 我国帕金森患者也逐年增长 。目前的治疗主要集中于使用多巴胺能药物有效控制症状 ， 但不能从根本上解决问题 ， 而且 ， 从长远来看 ， 药物治疗的益处是有限的 。
多年来 ， 人们对细胞移植一直很感兴趣 ， 认为干细胞治疗能够恢复多巴胺能神经元的数量和生理功能 ， 理论上可以治疗由于多巴胺缺乏引起的帕金森病症状 ， 也没有多巴胺能药物引起的运动和神经精神不良反应 。
首次用新型脑细胞移植治疗帕金森病
近期 ， 一项秘密实验被公布：神经外科医生将新型神经细胞移植到帕金森病患者脑内 ， 这种新型神经细胞是由该男子自己的皮肤细胞在实验室中诱导成干细胞 ， 干细胞分化形成的 ， 这些移植的新型神经细胞可以分泌出多巴胺 ， 来改善帕金森病症状 。
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图1 从成人皮肤细胞中产生的干细胞(左)在实验室培养皿中培养 ， 转化为多巴胺神经元(右)
这种技术也称为帕金森病的个性化诱导性多能干细胞（ipsc）疗法 ， 世界仅此一例 。
其实从20世纪80年代以来 ， 人们就开始研究帕金森病的干细胞疗法 ， 来恢复致密部黑质多巴胺能神经元功能 ， 细胞主要来源于异种肾上腺髓质或胎儿中脑组织等 。这些来源的细胞存在着伦理与排斥的问题 。
移植胎儿脑组织 ， 一次移植可能需要16个胎儿脑组织 ， 有悖伦理且效果差；异种肾上腺髓质需要克服身体的排斥反应 ， 需要强大的免疫抑制来解这一问题 ， 效果也是不尽人如意 。
而这项移植实验的神奇的地方在于规避了上述两项主要的副作用 。
既往在人源化小鼠模型(包括外周血单核细胞)中进行的试验表明 ， 这些新型脑细胞缺乏免疫原性 。所以新型脑细胞被植入到帕金森病患者的大脑中(左半球和右半球 ， 间隔6个月)后不需要免疫抑制 。
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图2 人源化小鼠中脑多巴胺能祖细胞（mDAP）的免疫原性
这是第一次将这种“重新编程”的细胞用于治疗退化性大脑疾病 ， 具有开创性意义 。5月14日 ， 《新英格兰医学杂志》(NEJM)也报告了该研究 。
移植后的效果如何呢？
这名帕金森患者名叫George Lopez ， 他曾是一名医生 。2013年 ， 他因为药物产生耐受性 ， 病情开始加重 ， 出现颤抖加重、行走能力下降等症状 ， 情况非常糟糕 ， 他觉得自己大限将至 。
George Lopez接受植入手术后的第1、3、6、9、12个月及之后的每6个月 ， 都会进行神经学检查并评估帕金森病特异性措施的疗效（图3） 。评估包括国际运动障碍学会统一帕金森病评定量表MDS-UPDRS第三部分(评分范围从0到132分 ， 较高的评分表明帕金森运动症状较差) ， 和39项帕金森病问卷(PDQ-39；得分范围从0到156 ， 分数越高表明生活质量越差) 。
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图3 帕金森病相关运动功能和生活质量的初步临床评估
注：6个月时的虚线表示第二次植入的时间 。
在第一次植入（左侧）后24个月和第二次植入（右侧）后18个月 ， 患者报告没有不良事件或功能下降 。
在第一次植入后3个月 ，PET-CT成像显示 ， 壳核内6-18F-氟-L-多巴(18F-DOPA)（评估黑质部位神经元细胞合成多巴胺的能力）摄取较基线开始下降 ， 随后在右侧大脑（移植后18个月）和左侧大脑（移植后24个月）都有小幅上升（图4A） ， 在靠近移植物位点的后壳核最显著 。


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