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药明康德■干细胞疗法获FDA优先审评资格，治疗移植物抗宿主病


▎药明康德内容团队编辑
今日 ， Mesoblast公司宣布 ， 美国FDA已接受其同种异体细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA） ， 用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者 。 FDA同时授予该申请优先审评资格 ， 预计将于今年9月30日前做出回复 。
据新闻稿中的统计数据显示 ， 约有50％接受同种异体骨髓移植（BMT）的患者会发生急性GVHD 。 全世界每年有超过3万名患者接受同种异体BMT治疗 ， 而且这一数字还在不断增加 。 在最严重的急性GVHD（C/D或3/4级）患者中 ， 尽管接受最佳的疗法治疗 ， 患者的死亡率仍高达90％ 。 目前 ， 尚无美国FDA批准治疗12岁以下SR-aGVHD儿童患者的疗法出现 。
Ryoncil通过抑制T细胞增殖 ， 和下调促炎细胞因子和干扰素的产生 ， 来调节T细胞介导的炎症反应 。 此前 ， 它已获得美国FDA授予的快速通道资格 。 目前 ， Ryoncil也正在被开发用于其它罕见疾病的治疗 。
药明康德■干细胞疗法获FDA优先审评资格，治疗移植物抗宿主病
本文插图
▲Mesoblast的研发管线（图片来源：Mesoblast官网）
此前已公开的一项3期试验结果显示 ， 患者接受Ryoncil治疗后第28天的客观缓解率（ORR）为69％ ， 与45%历史控制率相比 ， 有统计学意义的显著增加 。 在接受至少一次输注治疗且随访100天的患者中 ， 患者的死亡率为22％ 。 而接受初始类固醇治疗无效的患者第100天死亡率高达70% 。
“我们迫切想要改善罹患这种破坏性疾病儿童患者的生存结局 。 美国FDA接受该项BLA是我们公司的一项重要里程碑 ， “Mesoblast首席执行官Silviu Itescu博士说：”Mesoblast正在为Ryoncil的潜在上市做准备 。 ”
参考资料：
[1] FDA ACCEPTS MESOBLAST’S BIOLOGICS LICENCE APPLICATION FOR RYONCIL AND AGREES TO PRIORITY REVIEW, Retrieved Apr 1, 2020, from http://investorsmedia.mesoblast.com/static-files/1ee6fcd5-de79-4645-bc09-1f1fe8864047
[2] 速递 | 干细胞疗法治疗骨髓移植并发症3期试验成功, Retrieved Apr 1, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/YhHr2tYgcl7cvLax8mqQvQ
注：本文旨在介绍医药健康研究进展 ， 不是治疗方案推荐 。 如需获得治疗方案指导 ， 请前往正规医院就诊 。
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